Kistik fibrozisli çocuklar daha kolay nefes alma şansına sahip

Yeni kistik fibrozis (CF) tedavisi Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), olarak bilinir Symdeko ABD'de, 6 - 11 yaş arası çocuklarda kalın, yapışkan mukusu güvenli ve etkili bir şekilde gevşetdiği gösterilmiştir.

Daha önce 12 yaş üstü CF hastaları için onaylanan üretici, 2018'in sonlarında ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne uzatılmış onay için başvuruda bulundu ve aynı şeyi bu yılın sonlarında Avrupa İlaç Ajansı ile yapmayı planlıyor.

Yeni onay uzantısı cftr geninde en yaygın mutasyon, F508del, iki kopyası olan çocuklar, ya da F508del bir kopyasını ve bir artık fonksiyon mutasyonu içerecektir. Daha fazla bilgi tam makaledebulunabilir.