Lenfir'in onayı: Kutanöz T-hücreli lenfoma için yeni eski tedavi size ne zaman geliyor?

1. 2008 yılında ABD'de FDA, kutanöz T-hücreli lenfoma tedavisi için Ontak'a tam onay verdi ¹. Ancak 2014 yılında Ontak toksisite nedeniyle durduruldu ve ABD'deki ve diğer yerlerdeki birçok hastayı nadir görülen bu durum için bir tedavi seçeneğiyle baş başa bıraktı ². 

Lymphir'in (denileukin diftitox-cxdl) yakın zamanda FDA tarafından onaylanmasıyla, yeniden formüle edilmiş bir Ontak alternatifi kullanıma ^{sunulmuştur3}. İşte kutanöz T-hücreli lenfoma için bu (eski) yeni tedavi hakkında bilmeniz gerekenler. Ülkenizde onaylanmadan önce nasıl alacağınız da dahil.

Denileukin diftitox için endikasyon nedir?

Lymphir (denileukin diftitox-cxdl) relaps veya refrakter Evre I-III kutanöz T-hücreli lenfoma (CTCL) olan yetişkinlerin tedavisinde endikedir. Lymphir, en az bir önceki sistemik tedavi turundan sonra ikinci basamak tedavi olarak kullanılmak üzere ^{tasarlanmıştır4}.

Denileukin diftitox da şiddetli sedef hastalığı için potansiyel bir tedavi olarak incelenmiştir ⁵. Ancak, şu anda bu endikasyon için hiçbir yerde onaylanmamıştır.

Lymphir vs Ontak

Lymphir, 2014 yılında üretimi durdurulan bir ilaç olan Ontak'ın yeniden formüle edilmiş bir versiyonudur. Bu, Lymphir'in Ontak ile aynı olduğu anlamına mı geliyor ve hastalar iki tedavi hakkında ne bilmeli?

Ontak'ın üretimi neden durduruldu?

2014 yılında Eisai, E.coli ekspresyonu ve saflaştırması ile ilgili üretim sorunları nedeniyle Ontak'ı gönüllü olarak piyasadan çekmiştir ⁶. 2021 yılından bu yana, Ontak'ın yenilenmiş bir versiyonu Japonya'da Remitoro ⁷ adı altında tekrar satışa sunulmuştur. Ancak, diğer pazarlarda (yeniden) tanıtılmamıştır. 

Lymphir, Ontak ile aynı şey mi?

FDA'nın gözünde Lymphir ve Ontak ayrı ilaçlar olsa da, Lymphir aslında kutanöz T-hücreli lenfoma için eski bir tedavinin yeni bir formülasyonudur ⁹. Her iki ilaç da aynı etken maddeye (denileukin diftitox) sahiptir, ancak Lymphir'in formülasyonu daha iyi saflığa ve biyoaktiviteye sahiptir ⁸. 

Başka bir deyişle, Lymphir, etki mekanizması açısından Ontak ile aynı, ancak formülasyonun kalitesi ve üretim süreci açısından daha iyi olarak kabul edilebilir. 

Lymphir klinik deneyi: Başarı oranı ne oldu?

FDA'nın Lymphir onayı Faz III 302 çalışmasına dayanmaktadır. Çalışmanın bildirilen temel sonuçları şunlardı:

• Lymphir ile tedavi edilen hastaların %36,2'si tedaviye kısmi veya tam yanıt vermiştir;
• Hastaların %52'sinde 6 aydan uzun süren bir tedavi yanıtı vardı ve hastaların %20'si için yanıt 12 ay sonra hala rapor edildi;
• Medyan yanıt süresi 1,4 ay olup, hastaların %70'i 1 veya 2 tedavi döngüsünden sonra yanıt ^vermiştir9.

Lymphir EMA onayını ne zaman alacak?

Ağustos 2024 itibariyle, denileukin diftitox'un EMA onayı için aktif bir ruhsat başvurusu bulunmamaktadır. Tipik olarak, resmi olarak kabul edildikleri andan itibaren, EMA onay başvurularının incelenmesi 210 gün kadar sürer. Bu da maalesef Lymphir'in bu yıl Avrupa'da onay alma ihtimalinin düşük olduğu anlamına geliyor.

Lymphir için MHRA onayı bekleniyor mu?

Ne yazık ki, Birleşik Krallık'taki hastalar da Lymphir onaylanıp yerel olarak kullanıma sunulana kadar muhtemelen bir süre bekleyecekler. Ağustos 2024 itibariyle, Lymphir için aktif bir MHRA onay başvurusu bulunmadığı gibi, NICE de ilacın NHS'ye potansiyel olarak dahil edilmesi için bir değerlendirme başlatmamıştır. Bu da denileukin diftitox'un bu yıl içinde Birleşik Krallık'taki hastaların kullanımına sunulmasının pek olası olmadığı anlamına geliyor. 

Lymphir'i Avrupa'da, Birleşik Krallık'ta veya başka bir yerde satışa sunulmadan önce nasıl edinebilirsiniz?

Zaman açısından hassas bir duruma yönelik bir tedavi için yerel onay almak üzere belirsiz bir süre beklemek ideal olmaktan çok uzaktır. Ancak ABD ve Japonya dışındaki hastalar için bazı iyi haberler de var. Tedaviye ihtiyacınız varsa ve doktorunuz reçete etmişse, beklemenize gerek yok.

Lymphir'i (denileukin diftitox-cxdl) Adlandırılmış Hasta İçe Aktarma düzenlemesi aracılığıyla hemen alabilirsiniz.

İsimli Hasta Olarak Lenfir Satın Alın

Tüm hastalar ve doktorlar bunu bilmez, ancak kişisel kullanım için yerel olarak bulunmayan ilaçları satın almanıza ve ithal etmenize izin verilir. Özellikle de bu ilaçlar yaşam kalitenizi artıracak ya da hayati tehlike arz eden durumlara çare olacaksa.

MHRA veya EMA onayından önce denileukin diftitox-cxdl almak istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için en hızlı seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan düzenleme Hasta Adına İthalat düzenlemesi olarak bilinir. Buna hak kazanmak için öncelikle sizi tedavi eden doktorunuzdan bir ilaç için reçete almış olmanız gerekir:

• başka bir yerde onaylanmıştır;
• yaşadığınız yerde onaylanmamış veya mevcut değildir;
• yerel alternatifi yoktur ve
• sadece kişisel kullanım içindir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresinden ekibimizle paylaşın, Lymphir ' i hemen satın almanız için size destek olalım.

Başvuru:

1. FDA, Kutanöz T-Hücreli Lenfoma (CTCL) Hastalarında Kullanım İçin ONTAK®'a (denileukin diftitox) Tam Onay Verdi. Eisai, 16 Ekim 2008.
2. Denileukin diftitox (Ontak). HemOnc.org, Erişim tarihi: 27 Ağustos 2024.
3. Citius Pharmaceuticals, Relaps veya Refrakter Kutanöz T-Hücreli Lenfomalı Yetişkinlerin Tedavisinde LYMPHIR™ (denileukin diftitox-cxdl) İmmünoterapisi için FDA Onayı Aldı. PR Newswire, Erişim tarihi: 27 Ağustos 2024.
4. Reçeteleme bilgilerinin önemli noktaları. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi: 27 Ağustos 2024.
5. Şiddetli psoriasis hastalarında denileukin diftitox (ONTAK, DAB(389)IL-2) ile çok merkezli bir doz-eskalasyon çalışması. PubMed, Erişim tarihi: 27 Ağustos 2024.
6. Myshko, Denise. FDA Nadir Görülen Cilt Kanseri Tedavisi için BLA'yı Reddetti. Managed Healthcare Executive, 31 Temmuz 2023.
7. ANTİKANSER AJAN "Remitoro® İNTRAVENÖZ DAMLA İNFÜZYON 300μg" (DENİLEUKİN DİFTİTOKS (GENETİK REKOMBİNASYON)) JAPONYA'DA PERIFERIK T-HÜCRELI LENFOMA VE KUTANÖZ T-HÜCRELI LENFOMA IÇIN PIYASAYA SÜRÜLDÜ. Eisai, Erişim tarihi: 27 Ağustos 2024.
8. Myshko, Denise. FDA Nadir Görülen Cilt Kanserinde Yeniden Gönderilen Lenfir İçin Eylem Tarihi Belirledi. Managed Healthcare Executive, Erişim Tarihi: 27 Ağustos 2024.
9. Relaps veya Refrakter Kutanöz T-Hücreli Lenfomalı Hastalarda E7777'nin (geliştirilmiş saflıkta Denileukin diftitox [ONTAK]) Etkinliği ve Güvenliği: Pivotal Çalışma 302'den Elde Edilen Sonuçlar. Blood, Erişim tarihi: 27 Ağustos 2024.