Nipocalimab'ın onayı: Miyastenia gravis için en son tedavi ne zaman geliyor?

Myastenia gravis, çoğunlukla 50 yaşın üzerindeki insanları etkileyen nadir bir otoimmün durumdur. Son 5 yılda, bu durum için birden fazla tedavi onaylanmıştır. Zilbrysq, Rystiggo dahil, Ultomirisve Vyvgart. Bu ilerlemelere rağmen, bu tedaviler hastaların yalnızca %60-70'ine fayda sağlamaktadır. Dr. Richard Nowak'a göre, hastaların önemli bir kısmında kayda değer bir iyileşme ^{sağlanamamaktadır1}.

Nipocalimab bu durumu değiştirme potansiyeli gösteren yeni bir araştırma ilacıdır. Erken klinik veriler, mevcut tedavilerden daha fazla myastenia gravis hastasına hitap edebileceğini göstermektedir.

Peki, nipocalimab ne zaman kullanıma sunulacak? İşte FDA, EMA, MHRA onayları ve daha fazlası için öngörülen zaman çizelgeleri hakkında bilmeniz gerekenler.

Miyastenia gravis için en son tedavi olan nipocalimab nedir?

Nipocalimab geliştirilmekte olan bir monoklonal antikordur. Neonatal Fc reseptörünü (FcRn) hedef alarak çalışmak üzere tasarlanmıştır. FcRn, myastenia gravis (ve diğer otoimmün durumlar) ile ilgili zararlı IgG antikorlarını düzenler. Nipocalimab, FcRn'yi bloke ederek vücudun kendi dokularına saldıran zararlı antikorların seviyelerini azaltmayı amaçlamaktadır. Bu şekilde, tüm bağışıklık sistemini zayıflatmadan semptomları hafifletmeyi ^{amaçlamaktadır2}.

Miyastenia gravis dışında, nipocalimab diğer durumlar için potansiyel bir tedavi olarak incelenmektedir. Kronik inflamatuar demiyelinizan polinöropati ve sıcak otoimmün hemolitik anemi dahil. Ayrıca fetüs ve yenidoğanın hemolitik hastalığı (HDFN) gibi maternal-fetal hastalıklar için de araştırılmaktadır. Son olarak, nipocalimab romatoid artrit, Sjögren hastalığı ve lupus ³ gibi daha yaygın otoimmün bozukluklarla ilgili klinik çalışmalarda da yer almaktadır.

Nipocalimab'ın klinik çalışmalardaki başarı oranı nedir?

Faz 3 VIVACITY klinik çalışmasında, nipocalimab plasebo ve standart tedaviye karşı standart tedavi ile birlikte kullanılmıştır. Çalışmaya katılan hasta popülasyonu, myastenia gravis hasta popülasyonunun yaklaşık %95'ini oluşturmuştur.

İşte araştırmanın rapor edilen temel sonuçları:

• Nipocalimab ile tedavi edilen hastalar semptom ölçeğinde (MG-ADL) 4,7 puanlık bir iyileşme göstermiştir. Buna karşılık, plasebo grubu 3,25 puanlık bir iyileşme göstermiştir. Bağlam açısından, bu ölçekte 1-2 puanlık bir iyileşme, boğulmadan yemek yemek veya yardım almadan nefes almak gibi günlük aktivitelerde büyük bir fark yaratabilir;

• Nipocalimab, plaseboya kıyasla kas gücünü ve işlevini (QMG ile ölçülen) önemli ölçüde iyileştirmiştir;

• Nipocalimab kullanan daha fazla hasta MG-ADL ölçeğinde 2 puan veya daha fazla iyileşme yaşamıştır. Bu, gMG ⁴'lü kişiler için günlük yaşamı iyileştirme potansiyelini göstermektedir.

VIVACITY çalışmasının sonuçları Johnson & Johnson'ın Ağustos 2024'te nipocalimab için FDA onayına başvurmasına yol açtı.

Nipocalimab vs efgartigimod: Aralarındaki fark nedir?

Efgartigimod (Vyvgard olarak markalanmıştır) 2021 yılında myastenia gravis tedavisi için onaylanmıştır.

Efgartigimod, FcRn proteinini bloke etmeyi amaçlaması bakımından nipocalimab'a benzer. Bununla birlikte, iki ilaç arasında aşağıdakiler de dahil olmak üzere bazı farklılıklar vardır:

• Uygulanabilirlik. Şu anda mevcut olan verilere dayanarak, nipocalimab daha geniş bir hasta popülasyonuna uygulanabilir görünmektedir. Anti-MuSK, anti-LRP4 ve anti-AChR antikorları olan hastalar dahil. Nipocalimab, efgartigimod ⁵'e iyi yanıt vermeyen hastalar için potansiyel olarak ikinci basamak bir seçenek olarak da kullanılabilir.

•  

  Onay durumu. Vyvgard (efgartigimod) ABD ve AB'de halihazırda onaylanmışken, nipocalimab henüz ilk küresel onayını almamıştır.

Nipocalimab'ın dünya çapında onay durumu

İlk klinik çalışma verileri umut verici olsa da nipocalimab henüz dünyanın hiçbir yerinde onaylanmamıştır. İşte küresel onay zaman çizelgeleri hakkında bildiklerimiz.

FDA onayı ne zaman bekleniyor?

Nipocalimab'ın FDA onay başvurusu Ağustos 2024'te yapılmıştır. Tipik olarak, bir onay kararı 6 ila 10 ay sürer; bu da nipocalimab'ın 2025 ortalarında FDA'dan yeşil ışık alması gerektiği anlamına gelir.

Nipocalimab ne zaman EMA onayı alacak?

Johnson & Johnson nipocalimab için EMA pazarlama izni başvurusunu Eylül 2024'te yapmıştır. EMA onay kararları 210 güne kadar sürebilmektedir, bu da bizi nipocalimab'ın AB'de onay alacağını umduğumuz 2025 yılının ortalarına götürmektedir.

Nipocalimab Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

Eylül 2024 itibariyle nipocalimab için aktif bir MHRA onay başvurusu bulunmadığından bu soruya yanıt vermek daha zordur. Brexit sonrası düzenlemelere göre, MHRA nipocalimab'ı başka bir güvenilir kurum onaylar onaylamaz (örneğin FDA veya EMA) onaylamayı seçebilir. MHRA'nın seçtiği yön buysa, nipocalimab Birleşik Krallık'ta da 2025 ortalarında onaylanabilir. NHS'de satışa sunulmadan önce NICE tarafından değerlendirilmesi gerekecektir. Şu an itibariyle bir yayın tarihi bulunmayan bir değerlendirme halihazırda devam etmektedir.

Ülkenizde onaylanmadan önce nipocalimab nasıl alınır

Miyastenia gravis hastası mısınız? Doktorunuz nipocalimab ile tedaviden fayda görebileceğinizi düşünüyorsa, yerel onayını beklemeniz gerekmeyebilir. Bunun yerine, doktorunuz ve siz bir klinik araştırmaya katılmayı düşünebilirsiniz. Ya da dünyanın herhangi bir yerinde onay alır almaz, Adlandırılmış Hasta İthalatı yoluyla nipocalimab satın alabilirsiniz.

Bir klinik araştırmaya katılın

Geliştirilmekte olan ilaçlara erişmenin bir yolu da bir klinik araştırmaya kaydolmaktır. Bunu söylemek çoğu zaman yapmaktan daha kolay olabilir, çünkü sizin ve doktorunuzun şu anda ülkenizde katılımcı kabul eden bir deneme bulmanız gerekecektir. Ayrıca uygunluk kriterlerini karşılamanız ve denemede kontrol grubuna atanma riskini kabul etmeniz gerekecektir.

Devam eden nipocalimab klinik çalışmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Denemelerin bazıları uluslararası katılımcılara da açıktır, bu nedenle göz atmaya değer bir listedir.

•  

  EUClinicaltrials.eu: Bu, Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için AB Klinik Araştırmalar Kaydı'na başvurabilirsiniz.

•  

  myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Adlandırılmış Hasta İthalatı yoluyla nipocalimab satın alın

Çoğu ülkede, hastalar yaşam kalitelerini artırabilecek veya yaşamı tehdit eden durumları ele alabilecek ilaçları satın alabilir ve ithal edebilirler. Ülkenizde onaylanmadan önce nipocalimab'a erişmek istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için bir seçenek olabilir. İlaç dünyanın herhangi bir yerinde onay alır almaz bundan faydalanabilirsiniz.

Bunu mümkün kılan düzenleme Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinmektedir. Belirli idari gereklilikler açısından ülkeler arasında farklılıklar olabilir. Ancak her durumda bu kriterlerin karşılanması gerekmektedir:

• Söz konusu ilaç başka bir ülkede pazar onayına sahiptir ve hastanın ülkesinde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
• Yerel piyasada alternatifi yok;
• İlaç kişisel kullanım içindir;
• Hastanın tedavi eden doktorundan bir reçetesi vardır;
• Doktor tedavinin sorumluluğunu üstlenir. Bu, ülkeden ülkeye farklı belgeler gerektirebilir.

Yerel onayından önce nipocalimab almak için Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Ekibimiz, dünyanın herhangi bir yerinde onaylanır onaylanmaz nipocalimab satın almanız konusunda size destek olabilir. Daha fazla bilgi için bizimle iletişime geçin.

İletişime geçin

Başvuru:

1. KATELLA, KATHY. Myastenia Gravis: Yeni İlaçlar ve Bireyselleştirilmiş Tedaviye Giden Yol. Yale Medicine, 17 Kasım 2023.
2. Nipocalimab ne için kullanılır?, Synapse, 28 Haziran 2024. 
3. Johnson & Johnson'ın nipocalimab'ı, fetüs ve yenidoğanın şiddetli hemolitik hastalığı (HDFN) için yüksek risk taşıyan bireylerin tedavisi için ABD FDA Çığır Açan Terapi Tanımını aldı. Johnson & Johnson, 9 Şubat 2024.
4. Nipocalimab pivotal Faz 3 çalışması, en geniş myastenia gravis hasta popülasyonu için FcRn sınıfında en uzun süreli hastalık kontrolünü göstermektedir. PR Newswire, 28 Haziran 2024.
5. J&J, myastenia gravis deneme başarısının ardından Vyvgart ile rekabet etmek için nipocalimab'ı hazırlıyor. Synapse, 15 Temmuz 2024.