Odronextamab'ın FDA onayı: Neden başarısız oldu ve ilacı yine de nasıl alabiliriz?

Son güncelleme: 03 Eylül 2024

Odronextamab'ın FDA onayı: Neden başarısız oldu ve ilacı yine de nasıl alabiliriz?

Ülkenizde onaylanmamış olsalar bile yeni ilaçlara yasal olarak erişebilirsiniz.

Nasıl olduğunu öğrenin

Diffüz büyük B hücreli lenfoma (DLBCL) hastaları uzun süredir ek tedavi seçeneklerine ihtiyaç duymaktadır. Bu hastaların %40 kadarı kemoterapi ve kök hücre nakli gibi standart tedavilerden sonra nüks yaşamaktadır 1. Bu bağlamda, bu yılki ilaç onayları, bu hastalar için çok ihtiyaç duyulan alternatifleri sağladıkları için özellikle önemlidir.

Epkinly'nin FDA ve EMA onaylarının ardından Ordspono'nun (odronextamab) da onay alması bekleniyordu. Ancak FDA nihayetinde odronextamab'ın başvurusunu reddetti2.

Odronextamab'ın FDA onayının başarısız olması ABD'deki hastalar için ne anlama geliyor ve bu tedaviye gecikmeden nasıl erişebilirsiniz? İşte bilmeniz gerekenler.

Ordspono (odronextamab) nedir?

Odronextamab, CD20xCD3 hedefleyen bispesifik bir antikordur. Relaps veya refrakter foliküler lenfoma (FL) ve diffüz büyük B hücreli lenfoma tedavisinde endikedir.

Ordspono, etki mekanizması açısından yakın zamanda FDA onayı alan Epkinly ile benzerlik göstermektedir. Her iki ilaç da DLBCL ve FL tedavilerinde bir evrime işaret ediyor. Uzmanlara göre, özellikle CAR-T hücre tedavisi için uygun olmayan veya tedaviden sonra nükseden hastalar için fark yaratmaları beklenmektedir3.

FDA odronextamab'ı neden reddetti?

Ordspono ve Epkinly birbirine benziyorsa, odronextamab FDA onayı alamazken Epkinly'nin neden FDA'dan yeşil ışık aldığını merak ediyor olabilirsiniz.

FDA'nın tam yanıt mektuplarına göre, odronextamab'ı reddetmesi etkinlik veya güvenlikle ilgili herhangi bir soruna dayanmıyordu. Bunun yerine, odronextamab'ın doğrulayıcı klinik denemelerinin kayıtlarında yeterince ilerlememiş olmasından kaynaklanıyordu2. FDA, odronextamab'ı onaylamayı düşünmeden önce bu denemelerin daha ileri düzeyde olmasını ve net tamamlanma zaman çizelgelerine sahip olmasını istedi.

Başka bir deyişle, doğrulayıcı deneme kayıt sorunu çözülürse, odronextamab'ın FDA onayı her şeye rağmen verilebilir. Bu durumun gerçekleşip gerçekleşmeyeceğini ve ne zaman gerçekleşeceğini zaman gösterecek.

Odronextamab'ın klinik deneylerinin sonuçları ne oldu?

Odronextamab'ın FDA onayı ve EMA onay başvuruları, Faz 2 ELM-2 çalışması ve Faz 1 ELM-1 çalışmasından elde edilen sonuçlarla desteklenmiştir. Bu çalışmalardan bildirilen önemli noktalar aşağıda listelenmiştir.

ELM-1 denemesi:

  • Ordspono ile tedavi edilen hastaların %51'i tedaviye kısmi veya tam yanıt vermiştir;

  •  

    Ordspono ile tedavi edilen hastaların %37'si tedaviye tam yanıt vermiştir 2.

ELM-2 denemesi:

  • Ordspono ile tedavi edilen DLBCL hastalarının %52'si ve FL hastalarının %82'si tedaviye kısmi veya tam yanıt vermiştir;
  • DBBHL hastalarının %31'i ve FL hastalarının %75'i tedaviye tam yanıt vermiş olup, medyan tam yanıt süresi sırasıyla 18 ay ve 20,5 aydır;
  • FL hastaları için medyan progresyonsuz sağkalım süresi 20 ay olmuştur4.

Odronextamab'ın EMA onayı var mı?

Henüz değil, ama yakında olacak. Ordonextamab'ın başarısız FDA onayına rağmen, Avrupa'daki CHMP Haziran 2024'te ilacın AB'de onaylanması için olumlu bir tavsiyede bulundu5. Bir CHMP tavsiyesinin resmi bir AB pazarlama iznine dönüşmesi genellikle birkaç ay sürse de, odronextamab'ın Eylül 2024'ün sonlarına kadar Avrupa'da onaylanacağına şüphe yok.

Odronextamab Birleşik Krallık'ta mevcut mu?

Eylül 2024 itibariyle Ordspono (odronextamab) Birleşik Krallık'ta henüz onaylanmamıştır. İlacın NHS'ye potansiyel olarak dahil edilmesi için NICE tarafından yapılan bir değerlendirme de devam etmemektedir. Bu durum odronextamab'ın Birleşik Krallık'ta kullanılamayacağı anlamına gelmemekle birlikte, Birleşik Krallık'ta onaylanmasının biraz zaman alabileceğini göstermektedir.

Brexit'ten sonra MHRA, EMA veya diğer güvenilir düzenleyici kurumlar tarafından yeşil ışık yakıldıktan sonra ilaçlara "neredeyse otomatik" onay verme hakkını saklı tutmaktadır6. Bu nedenle, en azından teoride, odronextamab'ın Birleşik Krallık onayı, ilacın resmi EMA onayından kısa bir süre sonra gelebilir.

FDA onayından önce odronextamab nasıl alınır

ABD'de veya dünyanın başka bir yerinde odronextamab'ın onay durumunun belirsiz olduğu bir hastaysanız, umutsuzluğa kapılmayın. Tedavinize başlamanız için FDA onayını veya başka bir yerel kurumun kararını beklemeniz gerekmez.

Odronextamab dünyanın herhangi bir yerinde (bu durumda AB'de) onay alır almaz, Adlandırılmış Hasta İçe Aktarımı yoluyla başka herhangi bir yerden erişebilirsiniz.

Odronextamab'ı Adlandırılmış Hasta olarak satın alın

Tüm hastalar ve doktorlar bunu bilmez, ancak kişisel kullanım için yerel olarak bulunmayan ilaçları satın almanıza ve ithal etmenize izin verilir. Özellikle de bu ilaçlar yaşam kalitenizi artıracak ya da hayati tehlike arz eden durumlara çare olacaksa.

FDA onayından önce odronextamab almak istiyorsanız, bu siz ve doktorunuz için en hızlı seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan düzenleme Hasta Adına İthalat düzenlemesi olarak bilinir. Buna hak kazanmak için öncelikle sizi tedavi eden doktorunuzdan bir ilaç için reçete almış olmanız gerekir:

  • başka bir yerde onaylanmıştır;

  •  

    yaşadığınız yerde onaylanmamış veya mevcut değildir;

  •  

    yerel alternatifi yoktur ve

  •  

    sadece kişisel kullanım içindir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresinden ekibimizle paylaşın, odronextamab satın almanızda size hemen destek olalım.