Onpattro (patisiran): Avrupa Birliği'nde onaylanan ilk RNAi tedavisi

2018 yılında ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Alnylam İlaç tarafından erişkinlerde kalıtsal amiloidozun polinöropati (periferik sinirleri etkileyen hasar) tedavisi için oluşturulan intravenöz ilaç Onpattro'yu (patisiran) onayladı. Benzer şekilde, Avrupa İlaç Ajansı Onpattro (patisiran) Evre 1 ve Evre 2 polinöropati ile yetişkinler için bir pazarlama izni verdi. Daha önce, Avrupa Birliği'nde hastalığın ilerlemesini değiştirmek için sınırlı seçenekler mevcuttı.

Amiloidoz bu tür olan hastalarda anormal proteinler, amiloidler, vücutta birikmesine neden olan bir mutasyon var. Bu da ekstremitelerde güçsüzlük, uyuşma ve ağrıya yol açar. RNA girişim nobel ödüllü bilim dayanarak, Onpattro (patisiran) karaciğerde mutasyona uğramış transthyretin üreten özel haberci RNA müdahale etmek için tasarlanmıştır (TTR), amiloidler, karaciğer. Bu amiloidlerin oluşumunu azaltır ve hATTR amiloidoz ile ilişkili polinöropati belirtileri rahatlatır. Bu azalma hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilir veya durdurabilir. Bu ilacın onayı için daha fazla bilgi buradabulabilirsiniz.