Turuncu görmek: 2017'nin hızlı özeti

Hastaların en son onaylı ilaçlara erişmelerine yardımcı olan çığır açan bir yıl

Geçen hafta üç aylık planlama günümüz vardı. Yeni yıl için ilk kez bu yana, biz 2017 geri yansıtmak için bir an aldı - ve ne bir yıl oldu!

Bizim için en büyüğü, erişime ve satın almaya yardımcı olduğumuz amyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının sayısıydı. edaravone, fonksiyon kaybının azalmasını yavaşlattmaya gösterilen bir tedavidir. 20 yılı aşkın bir süredir ilk kez FDA bu yıkıcı ölümcül hastalık için radicava ilacını onaylamıştı. Klinik çalışma sonuçları, hastalığın daha erken başlangıcında tedavinin daha etkili olacağını gösterdiğinden, dünyanın her yerinden hastalar anlaşılabilir bir şekilde mümkün olan en kısa sürede ellerine almak istediler. Neyse ki zaten güvenilir bir kaynak ve teslimat aracımız vardı. edaravone japonya'dan, zaten iki yıldır mevcut olduğu yerden (aynı ilaç şirketi tarafından ve pazar adı altında üretilmiştir)'Radicut'). Birkaç hafta içinde ve ABD piyasa fiyatının neredeyse dörtte biri oranında dünyanın dört bir yanındaki ALS hastalarına gönderebildik. Hasta destek telefon hattımız çok meşgul oldu! Yoğun bir kaç ay oldu ve başka türlüsemezdik. 

ALS kişisel bir not bizim için özel bir öneme sahip oldu. Üç kurucu ortağımızın da hastalıkla çok yakın bir bağlantısı var. Bernard Muller bir ALS hastası kendisi, Jamie Heywood kardeşi Stephen 37 yaşında 2006 yılında hastalıktan vefat ederken; Sjaak Vink Ekim ayında çok yakın bir arkadaşı Garmt van Soest'i hastalıktan kaybetti. Bu korkunç hastalığın tedavisi hala yok, ama bahse girerim ki en kısa zamanda hastaların dünya çapında erişmelerine yardımcı olmak için elimizden geleni yapacağız.

2017 bize her zamankinden daha fazla hasta yardım gördüm - sadece ALS olan insanlar, ama multipl skleroz, epilepsi, kanser ve diğer nörolojik hastalıkların çeşitli türleri - aksi takdirde çok ihtiyaç duyulan yeni ilaçlara erişmek için mücadele olurdu insanlar. 53 ülkedeki hastalara ve doktorlara ilaç dağıttık.

Ortaklarımıza, yatırımcılarımıza, dostlarımıza ve ailemize misyonumuzu desteklediğiniz ve hikayelerinizi paylaştığınız için teşekkür ederiz. Sensiz yapamazdık. Sizden aldığımız tüm mektupları ve yorumları okuduk ve bir hastanın aile üyelerinden bir tanesini paylaşmak istedik, çünkü bunun gibi hastaların bu üyelerine değer kalım veren mesajlar:

"Babam ilacın yan etkileri nedeniyle çok zayıf ama iyi, Tanrı'ya şükür. Onun beyaz hücre sayısı 190.000 tedavinin başından itibaren 10.000 bugün düştü! Gelecek hafta hastaneden taburcu :) Doktorlar ve biz çok mutlu ve umutluyuz."

Yeni ilaçlar, yeni ortaklıklar, hastalara daha fazla destek ve daha fazla kaynak da dahil olmak üzere sizinle paylaşmayı dört gözle beklediğimiz bazı heyecan verici gelişmeler var. En iyi ilaçlara uygun bir fiyata erişimi geliştirme misyonumuzu sürdürürken, 2018'in daha da büyük ve cesur bir yıl olması... getirin!