Vimseltinib'in dünya çapında onayı: Yeni TGCT tedavisi size ne zaman geliyor?

Tenosinovyal dev hücreli tümör (TGCT) tipik olarak tendonlarda veya eklem çevresinde oluşan nadir bir tümördür. Genellikle iyi huylu olmasına rağmen, agresif olabilir ve hareketi ve yaşam kalitesini önemli ölçüde etkileyebilir.

Şu anda Turalio (pexidartinib) ABD'de TGCT için onaylanmış tek hedefe yönelik tedavidir. Ne yazık ki Avrupa'da EMA tarafından ^{onaylanmamıştır1}. Bununla birlikte, vimseltinib TGCT için umut verici yeni bir tedavi olarak ortaya çıkmaktadır ve hem FDA hem de EMA tarafından onaylanması için olumlu beklentilere sahiptir.

İşte Avrupa, Birleşik Krallık ve ABD'deki hastalar için onay zaman çizelgeleri hakkında bilmeniz gerekenler.

Vimseltinib nedir?

Vimseltinib, Tenosinovyal Dev Hücreli Tümör (TGCT) ve diğer durumların tedavisi için çalışılan bir ilaçtır. Koloni uyarıcı faktör 1 reseptörünü (CSF1R) hedef alan seçici bir küçük molekül inhibitörüdür. CSF1R, TGCT ile ilişkili hücrelerin büyümesinde ve hayatta kalmasında rol oynar. CSF1R'yi inhibe ederek, vimseltinib tümör büyümesini ve enflamasyonu azaltmayı amaçlamaktadır.

Şu anda etkinliğini ve güvenliğini belirlemek için klinik deneylerden geçmektedir. Başarılı olması halinde, vimseltinib TGCT için yeni bir tedavi seçeneği haline gelebilir. Özellikle mevcut tedavilere yanıt vermeyen veya uygun olmayan hastalar için.

Vimseltinib vs pexidartinib: Aradaki fark nedir?

Hem vimseltinib hem de peksidartinib TGCT tedavisine yönelik CSF1R inhibitörleridir. Bununla birlikte, bazı önemli farklılıklar vardır:

• Seçicilik: Vimseltinib, CSF1R'yi hedeflemede daha seçici olmasına yardımcı olan benzersiz bir anahtar-kontrol tasarımına sahiptir. Buna karşılık, peksidartinib CSF1R ²'ye ek olarak KIT, PDGFRA, PDGFRB ve FLT3 gibi yakından ilişkili kinazları da inhibe eder.

   

• Güvenlilik: Vimseltinib ve peksidartinibin güvenlik profillerini karşılaştırmak için ek klinik çalışma verileri gerekmektedir. Ancak, ön çalışma sonuçları vimseltinibin daha yönetilebilir bir yan etki profiline sahip olabileceğini göstermektedir. Özellikle, vimseltinib, peksidartinib ile ilişkili bir endişe olan ve EMA onayı alamamasına katkıda bulunan potansiyel karaciğer toksisitesi ile bağlantılı görünmemektedir ².

   

Vimseltinib klinik çalışmalarda ne kadar başarılı?

Ağustos 2024'te FDA, Faz III MOTION çalışması ⁴ temelinde vimseltinib'in onay başvurusuna öncelikli inceleme hakkı vermiştir. Çalışmanın temel bulguları şunları içeriyordu:

• Tedavinin 25. Haftasında, vimseltinib %40'lık bir genel yanıt oranına sahipti (plasebo için %0'a kıyasla);
• Vimseltinib tümör hacmi skorunda (%67 ORR) ve aktif hareket açıklığında (%18,4 iyileşme) iyileşme göstermiştir. Ağrı ve yaşam kalitesi gibi ek ölçümlerde de iyileşmeler bildirilmiştir;
• Vimseltinib ³ ile ilişkili ciddi karaciğer toksisitesine dair bir kanıt bulunmamıştır.

Vimseltinib'in FDA onayını ne zaman alması bekleniyor?

FDA'ya göre, vimseltinib'in öncelikli incelemesine ilişkin beklenen karar tarihi 17 Şubat 2025 ⁴. Açıkçası, bu FDA onayının verileceği anlamına gelmiyor. Ancak, bu noktada aksini beklemek için bir neden yoktur.

Vimseltinib EMA onayını ne zaman alacak?

Temmuz 2024'te EMA, vimseltinib'in pazarlama izni başvurusunu kabul ^etmiştir5. EMA kararları genellikle yedi ay kadar sürer. Bu, Şubat 2025'e kadar potansiyel bir onay anlamına gelmektedir ve beklenen FDA onay zaman çizelgesiyle yakından uyumludur.

Elbette ilaç Avrupa'da onaylandıktan sonra tüm AB ülkelerinde hemen kullanıma sunulmayacaktır. Bu süreç birkaç aydan birkaç yıla kadar sürebilir.

Vimseltinib Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

Eylül 2024 itibariyle, MHRA vimseltinib için resmi bir pazarlama izni başvurusu almamıştır. Ancak bu, Birleşik Krallık'taki hastalar için daha uzun bir onay bekleme süresi anlamına gelmek zorunda değil. Brexit'ten sonra MHRA, ilaçları başka bir güvenilir kurum (örneğin FDA veya EMA) tarafından incelenir incelenmez onaylama seçeneğine sahiptir. Eğer MHRA bu yolu seçerse, teorik olarak vimseltinib'i 2025'in başlarında onaylayabilir. Daha sonra, NICE'ın ilacın NHS'de kullanılabilmesi için olumlu bir değerlendirme yapması gerekecektir. Olumlu bir NICE değerlendirmesinin MHRA onayı ile aynı anda mevcut olduğu en iyi senaryoyu varsayarsak, vimseltinib'in teorik olarak 2025'in ikinci yarısında Birleşik Krallık'ta satışa sunulduğunu görebiliriz.

Ülkenizde satışa sunulmadan önce vimseltinib nasıl edinilir?

TGCT hastası mısınız? Doktorunuz vimseltinib ile tedaviden fayda görebileceğinizi düşünüyorsa, yerel onayını beklemeniz gerekmeyebilir. Bunun yerine, doktorunuz ve siz bir klinik araştırmaya katılmayı düşünebilirsiniz. Ya da ilacı Hasta İthalatı yoluyla satın alabilir ve ilaca erişebilirsiniz. İkinci seçenek, vimseltinib dünyanın herhangi bir yerinde onay alır almaz mümkündür.

Bir klinik araştırmaya katılın

Yeni TGCT ilacına erişmek için bir klinik araştırmaya kaydolmak bir seçenektir. Ancak, sizin ve doktorunuzun şu anda ülkenizde katılımcı kabul eden bir deneme bulmanız gerekeceğinden, bu zor olabilir. Ayrıca, uygunluk koşullarını karşılamanız ve denemenin kontrol grubuna yerleştirilebileceğinizi anlamanız gerekir.

İşte devam eden vimseltinib klinik çalışmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Denemelerin bazıları uluslararası katılımcılara da açıktır, bu nedenle göz atmaya değer bir listedir.

• EUClinicaltrials.eu: Bu, Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için AB Klinik Araştırmalar Kaydı'na başvurabilirsiniz.

• myTomorrows ve FindMeCure: Bu kuruluşlar hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda destekler.

   

Kişisel kullanım için vimseltinib satın alın

Çoğu ülkede, hastaların, ülkelerinde onaylanmamış veya mevcut olmasa bile, kişisel kullanım için ilaç satın almalarına ve ithal etmelerine izin verilmektedir. Bunu mümkün kılan düzenleme Adlandırılmış Hasta İthalatı olarak bilinir. Belirli idari gereklilikler açısından ülkeler arasında farklılıklar olabilir. Ancak her durumda bu kriterlerin karşılanması gerekmektedir:

• Söz konusu ilaç başka bir ülkede pazar onayına sahiptir ve hastanın ülkesinde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
• Yerel piyasada alternatifi yok;
• İlaç kişisel kullanım içindir;
• Hastanın tedavi eden doktorundan bir reçetesi vardır;
• Doktor tedavinin sorumluluğunu üstlenir. Bu, ülkeden ülkeye farklı belgeler gerektirebilir.

FDA, MHRA veya AB onayından önce vimseltinib almak için Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Ekibimiz, dünyanın herhangi bir yerinde ilk onayını alır almaz vimseltinib satın alma konusunda size destek olabilir. Daha fazla bilgi için bizimle iletişime geçin.

İletişime geçin

Başvuru:

1. Turalio | Avrupa İlaç Ajansı (EMA). Avrupa İlaç Ajansı, 18 Aralık 2020.
2. MOTION Çalışması: Tenosinovyal Dev Hücreli Tümör Tedavisi için Randomize, Faz III Vimseltinib Çalışması. Future Oncology, 18 Ağustos 2023. 
3. Tenosinovyal dev hücreli tümörü olan hastalarda vimseltinibin etkinliği, güvenliği ve hasta tarafından bildirilen sonuçları: Faz 3 MOTION çalışmasından elde edilen sonuçlar. Journal of Clinical Oncology, 29 Mart 2024.
4. FDA, Deciphera'nın vimseltinib NDA'sını öncelikli inceleme için kabul etti. Pharmaceutical Technology, 16 Ağustos 2024.
5. Tenosinovyal Dev Hücreli Tümörde Vimseltinib İçin AB Onayı Aranıyor. OncLive, 19 Temmuz 2024.