Ülkenizde edaravone 'a erişim - ALS için FDA onaylı yeni ilaç
Son güncelleme: 08 Mart 2021
Ülkenizde onaylanmamış olsalar bile yeni ilaçlara yasal olarak erişebilirsiniz.
Nasıl olduğunu öğreninedaravone'un onaylanmasını sağlayan klinik çalışmaların sonuçları nelerdir ve hastalar kendi ülkelerinde bu ürüne nasıl erişebilirler?
Doğru yönde atılmış önemli bir adım
Jenerik adıyla anılan Radicava'nın onayıedaravone'nin FDA tarafından onaylanması, 1995'tekiriluzole (Rilutek) bu yana Amerika Birleşik Devletleri'nde ALS tedavisi için onaylanan ilk yeni tedaviye işaret ediyor. ALS farkındalık ayı tüm hızıyla devam ederken, bu haber hastalara, hekimlere ve ALS savunucularına umut veriyor ve ALS ile mücadelede yeni bir dönemin habercisi olabilir.
ALS hastalığının etkili bir tedavisi bulunmamakla birlikte, FDA onayı, etkili bir tedaviye acil tıbbi ihtiyaç duyulan bir alanda yeni bir tedavi seçeneği sunduğu için ALS ile yaşayanlar için çok önemli bir adımdır. Onay Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. şirketine verildi.
FDA onayına rağmen, edaravone tüm ALS hastaları için mevcut veya erişilebilir olmayabilir. Onay ve erişimdeki gecikmeler fiyatlandırma, öncelik, geri ödeme veya doktorların tercihlerinden (veya bunların hepsinin bir kombinasyonundan) kaynaklanıyor olabilir. Bununla birlikte, çoğu ülke hastaların (veya bakıcılarının) 'hasta adı' temelinde ilaç ithal etmelerine izin vermektedir - bu genellikle bilinmeyen bir gerçektir. Siz veya tanıdığınız biri, ülkenizde henüz bulunmayan bir ilacı tedarik etmek için daha fazla bilgiye veya desteğe ihtiyaç duyuyorsanız, bunun nasıl yapılacağı hakkında ana sayfamızda bilgi bulabilirsiniz. Ekibimiz, doktorlar ve hastalar tarafından yüksek puan alan bir hizmetle, dünyanın dört bir yanından henüz onaylanmamış ilaçları günlük olarak teslim etmektedir.
Amyotrofik lateral skleroz (ALS)
Amyotrofik lateral skleroz (ALS), kas hareketi için gerekli olan beyin ve omurilikteki belirli hücrelere saldıran karmaşık, ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. İşitme, görme, koku alma, tat alma ve dokunma gibi duyular ALS'den etkilenmez. Her vaka farklıdır ancak ALS'nin erken dönem belirti ve semptomları şunları içerir:
- Kas seğirmesi ve kramplar
- Ellerde, bacaklarda, ayaklarda veya ayak bileklerinde güçsüzlük
- Konuşma veya yutma güçlüğü
Şu anda ALS'nin keşfi üzerine, bu gizemli ve ölümcül hastalık hakkındaki anlayışımızı değiştirecek pek çok araştırma yapılmaktadır.[1] Hastalığın ilerleme hızının değişken olması prognozun tahmin edilmesini zorlaştırmakta ve tedavilerin geliştirilmesini güçleştirmektedir. Diğer nörodejeneratif hastalıklar gibi ALS'nin de yaklaşık %10'u ailesel olarak sınıflandırılırken, vakaların geri kalan %90'ı sporadik olarak kabul edilir.[2]
ALS hastalığının nedeni bilinmemektedir. Ancak bilimsel çalışmalardan elde edilen kanıtlar, hem genetiğin hem de çevrenin ALS'nin gelişiminde rol oynadığını göstermektedir.
edaravone onayi
edaravone , Haziran 2015'te Japonya İlaç ve Tıbbi Cihaz Ajansı (PMDA) tarafından ALS tedavisi için onaylanmıştır. Kısa bir süre sonra Güney Kore'de de onaylandı.
Japonya'daki onaydan bu yana, everyone.org yaklaşık 20 ülkede edaravone 'un güvenli ve etkili bir şekilde dağıtılmasını sağlamaktadır.
Japonya'da ALS hastalarını tedavi etmek için edaravone kullanıldığını öğrenen FDA'nın Nöroloji Ürünleri bölümü, ABD'de edaravone kullanımı için bir pazarlama başvurusunda bulunmak üzere Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. ile hevesli ve hızlı bir şekilde iletişime geçti.
FDA Nöroloji Ürünleri Bölümü Direktör Yardımcısı Eric Bastings, "Bu, uzun yıllardır ALS için FDA tarafından onaylanan ilk yeni tedavi ve ALS hastalarının artık ek bir seçeneğe sahip olmasından memnuniyet duyuyoruz" dedi.
edaravone ve kli̇ni̇k çalişmalar
edaravone ilk olarak Japonya'da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation tarafından akut iskemik inme ile ilişkili nörolojik semptomlardan etkilenen hastalar için geliştirilmiştir.
Şirket daha sonra serbest radikal temizleyici özelliği nedeniyle ALS tedavisini keşfetmek için Japonya'da çeşitli klinik deneyler yaptı.
edaravone , ALS hastalarında biriken oksijen içeren molekülleri ortadan kaldırmak için çalışan bir antioksidan ve serbest radikal tutucudur3. Klinik bir deneyde, edaravone uygulaması doku oksidatif hasarının plazma belirteçlerini önemli ölçüde azaltmıştır4. Bu antioksidan yaklaşımın sinir sistemine nöroprotektif destek sağlayarak potansiyel olarak hastalığın ilerlemesini yavaşlattığı veya ek hasarı tamamen sınırladığı düşünülmektedir.
Şu anda Japonya'da Radicut adı altında her iki endikasyon için5 ve ABD'de Radicava adı altında ALS tedavisi için onaylanmıştır. edaravone hem Radicava hem de Radicut'un aktif bileşenidir.
ALS tedavisi için edaravone onaylanması, 137 ALS hastası (69 hasta edaravone ; 68 hasta plasebo) üzerinde edaravone etkisini plasebo ile karşılaştıran bir çalışmaya (MCI186-19) dayanmaktadır. Çalışma 6 döngüden oluşmuştur. Karşılaştırma, tedaviden önce ve sonra ALSFRS-R skorlarındaki değişikliklere dayandırılmıştır. ALSFRS-R ölçeği, ALS hastalarının konuşma, tükürük salgılama ve yürüme gibi motor ve solunum fonksiyonlarını değerlendiren 12 sorudan oluşmaktadır. Her madde 0-4 arasında puanlanır ve daha yüksek puanlar daha fazla işlevsel yeteneği temsil eder6. ALS ilerleme oranları önemli ölçüde değişebilse de, araştırmalar ALS'li kişilerin ALSFRS-R ölçeğinde ayda ortalama bir puan kaybettiğini göstermektedir7.
Başlangıçtan itibaren ALSFRS-R skorlarındaki düşüş, edaravone hastalarda (Ortalama ± Standart Hata (%95 CI) = - 5,01 ± 0,64) plaseboya kıyasla (Ortalama ± Standart Hata (%95 CI) = - 7,50 ± 0,66) anlamlı olarak daha azdı ve ALSFRS-R ölçeğinde edaravone ile plasebo arasındaki fark 2,49 (%95 CI = 0,99, 3,98)8. Bu, iki grup arasında %33'lük bir farka karşılık gelmektedir7.
Her ilaçta olduğu gibi, edaravone etkisi, ortalama olarak plasebodan üstün olmasına rağmen, tüm hastalar için aynı değildi. Başlangıçtan 24. Haftaya kadar ALSFRS-R skorlarındaki değişimin dağılımı Radicava reçeteleme bilgileri sayfasında bulunabilir.
edaravone alan klinik çalışma katılımcıları tarafından bildirilen en yaygın advers reaksiyonlar morarma (kontüzyon) ve yürüme bozukluğudur. Ayrıca kurdeşen, şişme veya nefes darlığı ve ilacın bir bileşeni olan sodyum bisülfite karşı alerjik reaksiyonlar gibi acil tıbbi bakım gerektiren ciddi risklerle de ilişkilidir8.
ALS'li yetişkin hastalar için standart dozaj şudur:
-
60 mg edaravone günde bir kez 60 dakika boyunca intravenöz olarak uygulanır
-
İlk döngü: 14 gün boyunca günlük dozlama ve ardından 14 günlük ilaçsız dönem
-
Sonraki tedavi döngüleri: 14 günlük periyotların 10 günü boyunca günlük dozlama, ardından 14 günlük ilaçsız periyotlar6.
Mitsubishi Tanabe Pharma Japonya tarafından dağıtılan Radicut, tek dozluk flakonlarda sağlanır ve uygun hacimde serum fizyolojik ile seyreltilir. Bir infüzyon için iki flakon gereklidir8. Alternatif olarak, Radicava iki adet tek dozluk polipropilen torba içinde temin edilir ve seyreltme gerekmez6.
edaravone'a erişim
Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. edaravone 'u Ağustos 2017'ye kadar ABD'de kullanıma sunmayı hedeflemektedir.
Bununla birlikte, ABD'li hastalar edaravone 'dan şu şekilde yararlanabilirler everyone.orgKüresel bir hasta alıcıları kulübü olan edaravone, bu noktaya kadar Amerika Birleşik Devletleri içindeki ALS hastalarına güvenli ve güvenilir bir şekilde ve mümkün olan en iyi fiyatla teslimatı sağlayabilir. Daha fazla bilgiyi edaravone bilgi sayfamızda bulabilirsiniz.
Doktorunuzun reçete mektubunu aldıktan sonra sevkiyatı sağlayan FDA'nın Kişisel İthalat Politikası (PIP) aracılığıyla Radicut 'aedaravone) güvenilir erişimi sağlayabiliriz. Alternatif olarak, sevkiyattan önce FDA tarafından onay gerektiren FDA'nın Tek Hasta IND talebi yoluyla teslimatı sağlayabiliriz.
ABD dışında yaşıyorsanız, benzer şekilde everyone.org , Radicut edaravone) ve web sitemizde listelenen diğer ilaçların, dünya çapında çeşitli kişisel ithalat planları aracılığıyla güvenli ve güvenilir bir şekilde teslim edilmesini sağlayabilir:
Avustralya: Kişisel İthalat Programı, Özel Erişim Programı
Belçika: Federal İlaç ve Sağlık Ürünleri Ajansı
Bulgaristan: Bulgaristan Uyuşturucu Ajansı
Kanada: Özel Erişim Programı
Fransa: ANSM
Almanya: Alman Tıbbi Ürünler Yasası
İran: IFDA
Ürdün: Ürdün Gıda ve İlaç İdaresi
Yeni Zelanda: Medsafe
Suudi Arabistan: Suudi Gıda ve İlaç Kurumu İthalat İzni
Singapur: Sağlık Ürünleri (Tıbbi Cihaz) Yönetmelikleri
Güney Afrika: Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu
Türkiye: TITCK
BIRLEŞIK KRALLIK: İthal İnsan Tıbbı
Daha fazla bilgi için lütfen doktorunuza, yerel eczanenize veya everyone.org at [email protected] veya + 31 208084414 adresinden ulaşabilirsiniz.
ALS'nin geleceği
FDA onayı sayesinde ABD'li hastalar artık ALS için onaylanmış ikinci bir ilaca erişebilecekler. Bununla birlikte, ALS zorlu ve heterojen bir hastalık olmaya devam etmektedir ve everyone.org ALS ile mücadele edenleri desteklemeye devam edecektir.
ALS hastaları edaravone hakkında daha fazla bilgi için Mitsubishi Tanabe Pharma America web sitesine (www.mt-pharma-america.com) başvurmalıdır. ALS Terapi Geliştirme Enstitüsü, ALS hakkında daha fazla bilgi sağlayabilir ve 10 Mayıs Çarşamba günü ALS topluluğu ile edaravone 'u tartışmak için halka açık bir web semineri düzenleyecektir. Önceden http://www.als.net/als-webinars/ adresinden kayıt yaptırılması gerekmektedir .
everyone.org everyone.org kurucu ortağı Sjaak Vink, "Mitsubishi Tanabe Pharmato'nun fiyatlarını açıklamasını büyük bir heyecanla beklerken, everyone.org onay ve fiyatlandırma kısıtlamalarından etkilenebilecek ailelerin ve hastaların etkili tedavilere mümkün olan en iyi fiyatlarla erişmelerine yardımcı olmaya devam edecektir" dedi. everyone.org gibi sosyal girişimler, onay sorunlarının ön saflarında yer alan hastaların en son bilgileri almalarına ve hem yenilikçi hem de etkili ilaçlara mümkün olan en iyi fiyatlarla erişmelerine yardımcı olmaktadır.
Referanslar
1. Renton ve ark. Nature Neuroscience, Aralık 2014 doi:10.1038/nn.3584
2. Rowland ve ark. N Engl J Med, Mayıs 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207
3. Ito ve ark. Exp Neurol, Ekim 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017
4. Nagese et al. Redox Report, Feb 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026
5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf
6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf
8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
