edaravone Avrupa'da: Bu ALS tedavisini nasıl hızlı bir şekilde alabilirsiniz?

edaravoneRadicava veya Radicut pazar isimleriyle bilinen bu ilaç, 2017 yılında ALS tedavisi için FDA onayı ^almıştır1. Başlangıçta intravenöz kullanım için onaylanmıştı, ancak 2022'de FDA oral uygulaması için de onay verdi.

Şubat 2024 itibariyle edaravone , diğer ülkelerin kullanımını benimsemesine rağmen Avrupa'da veya Birleşik Krallık'ta kullanılamamaktadır.

Yerel hastalar üzerindeki etkisi nedir ve bu ALS tedavisini yaygınlaşmadan önce almak için güvenli ve yasal seçenekleriniz nelerdir?

edaravone ALS tedavisinde nasıl kullanılır?

edaravoneRadicava veya Radicut olarak da bilinen, Amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. ALS, beyin ve omurilikteki sinir hücrelerini zayıflatan ve bozan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. edaravone ALS'nin ilerlemesine katkıda bulunduğu düşünülen oksidatif stresi azaltmaya yardımcı olur.

edaravone ALS için bir tedavi değildir. Etkileri, öncelikle hastalığın etkilerini tersine çevirmekten ziyade hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya odaklanmıştır. Bununla birlikte, ALS tedavisinde önemli bir ilerlemeyi temsil etmekte ve hastalara ve ailelerine umut vermektedir.

Klinik çalışma sonuçlarına göre edaravone ALS için ne kadar etkili?

• İntravenöz edaravone etkinliği

Japon ALS hastaları arasında yapılan bir klinik çalışmada, Radicava ile tedavi edilen hastalarda plaseboya kıyasla fonksiyonel yeteneklerde daha az azalma bildirilmiştir. Bu sonuçlar zorlu vital kapasitesi (FVC)≥%80 olan hastalar arasında gözlenmiştir. Başka bir deyişle, solunum fonksiyonu normal olan hastalar. 

Daha sonra yapılan bir post-hoc analizinde edaravone adresinin FVC'si %80'in altında olan ALS hastaları üzerindeki etkinliği de araştırılmıştır. Bildirilen sonuçlar, normal solunum fonksiyonu olan hastalar için olanlarla uyumluydu ve plaseboya kıyasla önemli ölçüde daha az fonksiyonel gerileme gösterdi ³.

Bununla birlikte, 2023 tarihli bir meta-analizde edaravone hastaları ile kontrol grubu arasında ALSAQ-40 ve ALSFRS gibi işlevsel yetenek puanları arasında istatistiksel olarak anlamlı bir fark bulunmadığı ^{belirtilmelidir5}. 

Belirli hasta gruplarında ve hastalığın aşamalarında edaravone 'un işlevsel yetenek üzerindeki etkilerini tam olarak anlamak için daha fazla çalışmaya ihtiyaç vardır.

• Oral formülasyon etkinliği

Oral edaravone (Radicava ORS) FDA tarafından 2022 yılında onaylanmıştır. Bu onay, ağızdan uygulanan Radicava'nın kan dolaşımındaki seviyelerinin, Radicava'nın intravenöz formülasyonundan (2017'de zaten onaylanmıştı) elde edilen seviyelerle karşılaştırılabilir olduğunu gösteren bir çalışmaya dayanıyordu. İki formülasyon arasında benzer etkinlik olduğu ^{varsayılmıştır7}.

Bununla birlikte, Avrupa'da yürütülen yeni bir faz 3 klinik çalışma, plaseboya kıyasla oral edaravone 'un önemli bir faydasını gösterememiştir ⁴. 

edaravone hayatta kalma süresini uzatır mı?

edaravone adresini içeren klinik çalışmaların yakın tarihli bir meta-analizi, edaravone ile plaseboya karşı tedavi edilen ALS hastalarında sağkalım oranında istatistiksel olarak anlamlı bir artış olduğunu bildirmiştir. Bu sağkalım oranı artışı tedavinin 18, 24 ve 30. aylarında ^{kaydedilmiştir5}. 

edaravone 'un ALS hastalarında uzun süreli sağkalım üzerindeki etkilerini tam olarak anlamak ve etkinliğini etkileyebilecek spesifik faktörleri belirlemek için daha fazla araştırmaya ihtiyaç olduğunu belirtmek gerekir. 

edaravone Avrupa'da onaylandı mı?

Şubat 2024 itibariyle henüz değil. İntravenöz Radicava'nın pazarlama izni için bir başvuru yapılmış ancak daha sonra ilacın üreticisi tarafından geri ^{çekilmiştir6}. İntravenöz Radicava'nın EMA onayı için yeni bir başvuru yapılmadığı sürece, ilaç yakın zamanda Avrupa'daki ALS hastalarının kullanımına sunulacak gibi görünmüyor.

Oral edaravone henüz EMA onayı için sunulmamıştır.

edaravone Birleşik Krallık'ta mevcut mu?

Ne yazık ki, edaravone henüz Birleşik Krallık'ta mevcut değildir. Radicava'nın üreticisi tarafından MHRA onayı için bir başvuru yapılırsa, bunun incelenmesi yaklaşık 210 gün sürer. Olumlu bir sonuç alınması halinde, NICE'in ilacın NHS'ye dahil edilip edilmeyeceği konusunda da bir karar vermesi gerekmektedir. Her halükarda, aktif bir MHRA onay başvurusu olmadığından, edaravone 'un yakın zamanda Birleşik Krallık'ta satışa sunulması olası görünmemektedir. 

2024'te edaravone nerede kullanılabilir?

edaravoneRadicava veya Radicut olarak pazarlanan bu ürün şu anda ABD, Japonya, Güney Kore, Çin, Kanada, İsviçre, Endonezya, Avustralya, Malezya ve Tayland'da ^mevcuttur1.

Bu listede yer almayan bir ülkede yaşayan bir ALS hastasıysanız, bu kötü bir haber gibi görünebilir. Ancak, tedavi eden doktorunuz edaravone adresini tedavi planınıza dahil etmek isterse, ilacı Avrupa'da, Birleşik Krallık'ta veya bulunmadığı başka bir yerde hızlı bir şekilde almanın yolları vardır.

EMA ve MHRA onayından önce edaravone adresini nasıl edinebilirsiniz?

Yeni ilaçlar için onay süreci uzun ve karmaşık olsa da, her zaman beklemek zorunda değilsiniz.

edaravone adresini içeren bir klinik araştırmaya katılmayı deneyebilir ya da edaravone adresini Adlandırılmış Hasta olarak doğrudan satın alabilirsiniz, 

İşte her bir seçenek hakkında biraz bilgi.

Bir edaravone klinik araştırmasına katılın

Avrupa veya Birleşik Krallık'ta edaravone adresine hızlı erişim sağlamak için devam eden bir klinik araştırmaya katılmayı deneyebilirsiniz. Bir tane bulmak biraz çaba gerektirebilir, ancak bu mümkündür. Bir klinik araştırmaya katılabilmek için uygunluk kriterlerini karşılamanız gerekir. Ayrıca katılabilmek için sizi tedavi eden doktorunuzun desteğine de ihtiyacınız olacaktır. Her durumda, denemede plasebo grubunda olabileceğinizi bilmelisiniz.

Devam eden edaravone klinik araştırmaları aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

• ClinicalTrials.gov: ABD klinik araştırmalarının kapsamlı bir veritabanı. Belirli denemeler uluslararası katılımcılara açıktır ve listeyi her zaman takip etmekte fayda vardır.
• EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Avrupa genelinde edaravone adresinde devam eden çok sayıda çalışma bulunmaktadır. 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler için AB Klinik Araştırmalar Kaydı'na başvurabilirsiniz.
• myTomorrows ve FindMeCure: Bu kuruluşlar dünya çapında hastaları uygun klinik araştırmaları bulma konusunda desteklemektedir.

edaravone adresini Adlandırılmış Hasta olarak satın alın

Bir denemeye katılmak sizin için bir seçenek değilse veya sadece beklemeyi tercih etmiyorsanız, edaravone adresini doğrudan Adlandırılmış Hasta olarak satın alabilirsiniz. Dünyadaki çoğu ülke, hastaların kişisel kullanımları için olduğu sürece, henüz onaylanmamış veya yerel olarak bulunmayan ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine izin vermektedir. Buna izin veren düzenlemeler genellikle Hasta Adına İthalat düzenlemeleri olarak adlandırılır. Bunlardan yararlanabilmek için öncelikle doktorunuzdan bir reçete almanız gerekir. 

Zaten bir reçeteniz var mı? Bize gönderin, edaravone adresinden hızlı ve güvenli bir şekilde satın almanıza destek olalım.

edaravone 'un yıllık maliyeti nedir?

Henüz yerel pazarınızda bulunmayan bir ilacı satın almayı düşünüyorsanız, fiyatları yalnızca gösterge olarak almalısınız. Nihai maliyet muhtemelen bulunduğunuz yere, tedarikçiye ve ilacı güvenli bir şekilde teslim etmek için uygulanabilecek nakliye veya ithalat ücretlerine bağlı olacaktır. 

Size edaravone 'un yıllık maliyeti hakkında bir fikir vermek için, işte seçeneklerinizin bir dökümü:

• Radicut ( edaravone'un Japonca marka adı). 30 mg/20 mL'lik 10 flakon yaklaşık 1.158 EUR'dur. Radicut için önerilen tedavi döngüsü, 10 gün boyunca günlük infüzyon ve ardından 14 gün boyunca infüzyon yapılmamasından oluşur. Bu da 10 flakon Radicut 'un size yaklaşık bir ay yeteceği anlamına gelir. Bir yıllık süre boyunca Radicut tedaviniz yaklaşık 13.900 EUR'ya mal olacaktır. 

Satın Al Radicut

• Oral edaravone (Radicava ORS). Bir şişe 50 mL (105 mg/5 mL doz) oral Radicava şu anda yaklaşık 33.400 Euro'dur. Bir şişe size neredeyse bir ay yetecektir. Yıllık maliyetiniz yaklaşık 400.800 Avro'ya ulaşacaktır.

Radicava ORS Satın Alın

• Jenerik edaravone ( Meiji Seika). edaravone 'un Japon üretimi jenerik bir versiyonu da mevcuttur ve genellikle en uygun maliyetli seçenektir. Size bir aya yakın bir süre yetecek 30 mg/20 mL'lik 10 flakon yaklaşık 580 EUR'ya (veya yıllık 6.960 EUR'ya) mal olur. 

Jenerik satın al edaravone

Son düşünceler 

Klinik çalışmalarda edaravone 'un etkinliği ve sağkalım faydaları konusunda bir fikir birliği yoktur. Ancak belirli hasta grupları için işe yarayabilir. Tedavi eden doktorunuz sizin için uygun olup olmadığına karar verecektir. Doktorunuz edaravone 'u bir tedavi olarak destekliyorsa, Avrupa'da veya başka bir yerde onaylanmasını beklemek zorunda değilsiniz. Yardım için Medicine Access uzman ekibimizle iletişime geç meniz yeterlidir.

Başvuru:

1. edaravone. ALS Derneği, Erişim tarihi: 13 Şubat 2024.
2. RADICAVA (edaravone enjeksiyon), intravenöz kullanım için. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi 13 Şubat 2024.
3. edaravone azalmış zorlu vital kapasite ile amyotrofik lateral sklerozda etkinlik: Çalışma 19'un (MCI186-19) post-hoc analizi [klinik çalışma NCT01492686]. NCBI, 14 Haziran 2022.
4. ALS'de Oral edaravone (FAB122) Faz 3 ADORE klinik çalışmasından olumsuz sonuçlar - ALS Society of Canada. Kanada ALS Derneği, 31 Ocak 2024.
5. Amiyotrofik lateral skleroz hastalarında edaravone 'un güvenliği ve etkinliği: sistematik bir inceleme ve meta-analiz. Nörolojik Bilimler, 30 Mayıs 2023.
6. Radicava | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi: 13 Şubat 2024.
7. FDA, amiyotrofik lateral sklerozlu (ALS) yetişkinlerin tedavisi için Oral Formu Onayladı. FDA, 12 Mayıs 2022.