Nidlegy'nin onayı (FDA, EMA, MHRA ve daha fazlası): Ne kadar beklemeniz gerekecek?

Melanom, dünya çapında her 100.000 kişiden yaklaşık 3,4'ünü etkileyen bir cilt kanseri türüdür ¹. Avustralya ve Yeni Zelanda en yüksek melanom görülme oranına sahiptir. Listede onların hemen ardından kuzey ve batı Avrupa ülkeleri gelmektedir ².

Şu anda, melanom lokal olarak ilerlemişse ve cerrahi olarak çıkarılabiliyorsa, cerrahi onaylanmış tek tedavi yoludur. Ancak Nidlegy (daromun), hastaların ameliyattan sonra daha iyi sonuçlar almasına yardımcı olabilecek araştırma amaçlı bir neoadjuvan tedavidir.

Nidlegy hala geliştirilme aşamasında olduğundan, dünya çapında ne zaman onaylanmasının beklendiği de dahil olmak üzere, bildirilen etkinliği hakkında bilmeniz gerekenler burada.

Nidlegy: 2024 yılında melanom için en yeni tedavi

Şu anda, cerrahi olarak çıkarılabilen melanomlu hastalar cerrahi ile tedavi edilmekte ve muhtemelen bunu onaylanmış ek sistemik tedaviler takip etmektedir. Ancak, lokal olarak ilerlemiş, tamamen rezeke edilebilir melanomun neoadjuvan ortamda (ameliyattan önce) onaylanmış bir tedavisi yoktur.

Onaylanması halinde Nidlegy (daromun), rezektabl melanom için ameliyattan önce uygulanabilen ve sonuçları iyileştiren ilk neoadjuvan tedavi olacaktır.

Nidlegy cilt kanseri için nasıl çalışır?

Nidlegy (daromun), tümör hücrelerini öldürmek ve tümöre karşı bir bağışıklık tepkisini tetiklemek için birlikte çalışan L19IL2 ve L19TNF olmak üzere iki bileşen içerir. EMA tarafından kombinasyon tedavisi olarak geliştirilmesi onaylanan ilk kanser tedavisidir.

Nidlegy doğrudan tümör bölgesine uygulanmak üzere tasarlandığından, minimum sistemik yan etkiyle kanser hücreleri üzerindeki etkisini en üst düzeye çıkarabilir. Daromun, tümör boyutunu azaltmayı ve melanom gibi cilt kanseri olan hastaların sonuçlarını iyileştirmeyi amaçlamaktadır.

Melanoma ek olarak, Nidlegy melanom dışı deri kanserleri (örn. bazal hücreli karsinom ve kutanöz skuamöz hücreli karsinom) olan hastalarda da çalışılmaktadır.

Nidlegy klinik çalışmalarda ne kadar etkilidir?

Haziran 2024'te, Nidlegy'nin üreticisi Philogen, Faz 3 pivotal çalışma ⁴'ün ilk sonuçlarını açıkladı. Bu çalışmada, hastalara ya Nidlegy verildi ve ardından ameliyat yapıldı ya da sadece ameliyat yapıldı.

Kilit raporlar şunlardı:

• Nidleji, tek başına cerrahiye kıyasla nüks veya ölüm riskini %41 oranında azaltmıştır;
• Nidlegy ile medyan rekürrenssiz sağkalım iki kattan fazla artmıştır;

• Ameliyattan sonra, Nidlegy grubundaki hastaların %29,8'i ve cerrahi grubundaki hastaların %40,5'i adjuvan tedavilere ihtiyaç duymuştur;

• Nidlegy'nin güvenlik profili çoğunlukla olumlu olup, advers olayların çoğu düşük dereceli ve lokalize ^olmuştur4.

Bu sonuçların açıklanmasından kısa bir süre sonra Philogen, Nidlegy'nin EMA onayı için başvurusunu ^sundu3.

Yukarıdaki çalışmaya ek olarak, daromun ile ilgili devam eden başka klinik çalışmalar da bulunmaktadır: Klinik Evre IIIB/C Melanom Hastalarında Daromun Neoadjuvan İntratümoral Tedavinin Etkinliği (NeoDREAM)

• INTACT/MeRCI: Bu Faz 2 çalışması, cerrahi olarak çıkarılamayan ve önceki anti-PD1 tedavisine yanıt vermeyen evre III-IV melanomlu hastalara odaklanmaktadır. Çalışmada, Nidlegy veya aktif bileşenlerinin her biri tek başına anti-PD1 tedavisi ile birleştirilmektedir. Amaç, mevcut anti-PD1 tedavilerine Nidlegy'nin (bir bileşeninin) eklenmesinin tek başına anti-PD1 tedavilerinden daha iyi sonuç verip vermeyeceğini belirlemektir. Çalışmanın 2028 yılında sonuçlanması ^{beklenmektedir11}.

• DUNCAN: Bu Faz 2 çalışması, yüksek riskli bazal hücreli karsinom (BCC) veya kutanöz skuamöz hücreli karsinom (cSCC) hastalarında daromun doğrudan tümörlere enjekte edilmesinin etkinliğini test etmeyi amaçlamaktadır. Çalışmaya katılan hastalar ya cerrahiye uygun değildir ya da cerrahiyi tercih etmemişlerdir. Çalışmanın Eylül 2024'te sonuçlanması ^{beklenmektedir5}.

Nidlegy bir yerde onaylandı mı?

Haziran 2024 itibariyle hayır. İlacın üreticisi Philogen, Haziran 2024'te bir EMA onay başvurusunda bulunmuştur ³.

Philogen, 2023 yılında Sun Pharma ile Avrupa, Avustralya ve Yeni Zelanda için münhasır bir dağıtım anlaşması imzalamıştır ⁶. Ancak ilaç henüz Avustralya veya Yeni Zelanda'da onaylanmamıştır.

Nidlegy ne zaman FDA onayı alacak?

Haziran 2024 itibariyle resmi bir onay başvurusu yapılmadığı için bunu söylemek zor. Tipik olarak, bir başvuru yapıldıktan sonra incelenmesi 10 ay kadar sürmektedir.

Nidlegy EMA onayını ne zaman alacak?

Nidlegy'nin EMA onay başvurusu sadece Haziran 2024'te yapıldığından, onaya kadar hala biraz zaman var.

İlk olarak, EMA'nın başvuruyu doğrulaması gerekir. Bu andan itibaren 210 güne kadar sürebilen bir inceleme süreci başlar. Üreticinin ek bilgi sağlaması gerekiyorsa bu süre uzatılabilir.

Bunu akılda tutarak, Nidlegy (doruman) teorik olarak 2025'in başlarında EMA onayı almayı bekleyebilir.

Nidlegy Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Onay ne yazık ki bulunabilirlik ile aynı şey değildir. Nidlegy 2025'in başlarında AB pazarlama iznini alırsa, ilacın yerel olarak piyasaya sürülmesi her AB üye ülkesinde farklı bir zaman alacaktır. Pazar lansmanı için zaman çizelgeleri Avrupa genelinde büyük farklılıklar göstermektedir. Almanya en hızlı (onkolojik ilaçlar için ortalama 100 gün) ve Romanya en yavaş (ortalama 964 gün) olma ^{eğilimindedir7}.

Başka bir deyişle, Nidlegy bazı Avrupa ülkelerinde 2025 ortalarında, bazılarında ise 2028 civarında kullanıma sunulabilir.

Nidlegy MHRA onayını ne zaman alacak?

Haziran 2024 itibariyle Nidlegy (daromun) için MHRA'ya sunulmuş herhangi bir ruhsat başvurusu bulunmamaktadır.

Ancak bu, Nidlegy'nin MHRA onayı almasının başka bir yerden onay almasından daha uzun süreceği anlamına gelmek zorunda değildir. Brexit sonrası düzenlemelere göre, MHRA başka bir güvenilir düzenleyici kurumdan (EMA veya FDA gibi) yeşil ışık alır almaz ilaçları yerel olarak onaylayabilir. Bu, Uluslararası Güven Prosedürü ⁸ olarak bilinmektedir. MHRA'nın daromun onayı için bu yolu izlemeye karar vermesi şaşırtıcı olmayacaktır.

Nidlegy Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

MHRA'nın daromun ilacını EMA ile eş zamanlı olarak onaylaması halinde (2025'in başlarında bekleniyor), ilacın NHS'de satışa sunulmadan önce NICE tarafından değerlendirilmesi gerekecektir. Onaylanması halinde, ilacın NICE'ın karar tarihinden itibaren üç ay içinde Birleşik Krallık'taki hastaların kullanımına sunulması gerekmektedir.

MHRA'nın 2025'in başlarında potansiyel bir EMA onayını takip ettiği ve NICE'in kısa süre sonra olumlu bir karar verdiği en iyi senaryo varsayıldığında, Nidlegy 2025'in ortalarında Birleşik Krallık'ta satışa sunulabilir. Böyle bir zaman çizelgesinin gerçekçi olup olmadığını sadece zaman gösterecek.

Nidlegy Avustralya ve Yeni Zelanda'da ne zaman satışa sunulacak?

Dünya çapında en yüksek melanom insidansına sahip ülkeler olarak, Nidlegy'nin Avustralya ve Yeni Zelanda'ya ne zaman geleceğini bilmek hastalar için özellikle önemlidir.

Haziran 2024 itibariyle Nidlegy için yapılmış bir TGA onay başvurusu bulunmamaktadır. Başvuru yapılır yapılmaz, onay ve tescil süreci 330 güne kadar ^sürebilir9.

Yeni Zelanda'da da durum benzerdir, ancak oradaki standart onay süreci biraz daha kısadır - 100 güne kadar ¹⁰.

Mevcut duruma göre, Nidlegy'nin (doruman) Avustralya veya Yeni Zelanda'daki melanom hastaları için en azından 2025 yılının ortalarına kadar temin edilebilmesi mümkün görünmemektedir.

Ülkenizde onaylanmadan önce Nidlegy'yi nasıl edinebilirsiniz?

Bulunduğunuz yere bağlı olarak, Nidlegy'nin onaylanmasını beklemek aylar veya yıllar sürebilir. Bu kadar uzun süre bekleme ihtimali tüm hastalar için bir seçenek olmayabilir. Neyse ki, ilacın ülkenizde onaylanmasını beklemek zorunda değilsiniz. Sadece bir yerde onaylanana kadar beklemeniz gerekiyor. Daha sonra Adlandırılmış Hasta İthalatı (genişletilmiş erişim) yoluyla başka herhangi bir yerden erişebilirsiniz.

Nidlegy (doruman) genişletilmiş erişim

Bir ilaç ülkenizde henüz onaylanmamış veya mevcut olmasa bile, ona yasal olarak erişebilirsiniz. Adlandırılmış Hasta İthalatı (genişletilmiş erişim) olarak bilinen bir düzenleme, bu koşulları karşıladığı sürece bir ilacı satın almanıza ve ithal etmenize izin verir:

• bir yerde onaylanmıştır;
• ülkenizde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;
• yerel alternatifi yoktur ve
• kişisel kullanım içindir.

Bu işlem için tedavi eden doktorunuzun reçete yazması gerekmektedir. Diğer tüm durumlarda olduğu gibi, tedavi sorumluluğu doktorunuza aittir. Ülkeye göre, özel belge gereksinimleri değişebilir.

Nidlegy ile tedavinize Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliğini kullanarak mümkün olan en kısa sürede başlamak ister misiniz? Öncelikle sizi tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresindeki ekibimizle paylaşın. Dünyanın herhangi bir yerinde onaylanır onaylanmaz doruman satın almanızda size destek olabiliriz.

Başvuru:

1.  Melanomun Küresel İnsidansı, Mortalitesi, Risk Faktörleri ve Eğilimleri: Kayıtların Sistematik Analizi. American Journal of Clinical Dermatology, 10 Haziran 2023.
2. Cilt kanseri istatistikleri. Dünya Kanser Araştırma Fonu, Erişim tarihi 18 Haziran 2024.
3. Nidlegy™ Pazarlama Ruhsatı Başvurusu EMA'ya Gönderildi. Philogen, 17 Şubat 2021.
4. Klinik Evre IIIB/C Melanom Hastalarında Daromun Neoadjuvan İntratümoral Tedavisinin Etkinliği (NeoDREAM). ClinicalTrials.gov, Erişim tarihi 18 Haziran 2024. 
5. Melanom Dışı Cilt Kanseri Hastalarında Daromun'un İntratümöral Uygulaması (DUNCAN). ClinicalTrials.gov, Erişim tarihi 18 Haziran 2024.
6. Sun Pharma ve Philogen, özel bir ürün olan NIDLEGY™'in Avrupa, Avustralya ve Yeni Zelanda'da Ticarileştirilmesi için Münhasır Dağıtım, Lisans ve Tedarik Anlaşması imzaladı. BioSpace, Erişim tarihi 18 Haziran 2024.
7. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi: 18 Haziran 2024.
8. İlaçların Onayının Hızlandırılması - Birleşik Krallık Yeni Uluslararası Tanıma Prosedürüne İlişkin Ayrıntılı Kılavuz Yayınladı. Inside EU Life Sciences, 11 Eylül 2023.
9. Reçeteli ilaçların kayıt süreci. Terapötik Ürünler İdaresi (TGA), 12 Ağustos 2021.
10. Değerlendirme Zaman Dilimleri ve Tescil Durumu. Medsafe, 7 Eylül 2023.
11. Rezeke Edilemeyen Melanom Hastalarında Pembrolizumab ile Kombinasyon Halinde İntratümoral L19IL2 veya L19TNF veya L19IL2/L19TNF Etkinliği Çalışması (INTACT/MeRCI). ClinicalTrials.gov, Erişim tarihi 18 Haziran 2024.