Toripalimab EMA onayını ne zaman alıyor (ve nasıl beklememeli)

Nazofarenks karsinomu (NPC) hastaları için 2023 yılı bazı iyi haberlerle sona erdi. Ekim ayında FDA, Loqtorzi'yi (toripalimab) bu durum için ilk immünoterapi olarak onayladı ¹. Toripalimab Çin'de (Tuoyi adı altında) zaten onaylanmıştı ².

NPC hastalarının klinik çalışmalara nadiren dahil edildiği düşünüldüğünde bu büyük bir dönüm noktasıdır. Yıllarca, durumları için özel olarak geliştirilmemiş tedavilere güvenmek zorunda kaldılar.

Peki ya ABD veya Çin dışında bir NPC hastasıysanız? Toripalimab Avrupa'da veya Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak? MHRA ve EMA onay zaman çizelgeleri hakkında bilmeniz gereken her şey burada. Tedaviyi daha erken almak için tüm seçenekleriniz dahil.

Toripalimab ne için kullanılır?

Loqtorzi (toripalimab) reçeteli olarak kullanılabilen bir ilaçtır:

• Nazofarenks karsinomu (NPC) olan yetişkinleri tedavi etmek için tek başına. Daha spesifik olarak, hastalığın ameliyat edilemez, metastatik olduğu ve kemoterapiden sonra ilerlediği vakalar;
• Metastatik veya tekrarlayan lokal ileri NPC'li yetişkinlerde ilk basamak tedavi olarak sisplatin ve gemsitabin ile birlikte ³.

Yukarıdaki endikasyonlar hem ABD hem de Çin'de onaylanmıştır. Yalnızca Çin'de toripalimab ayrıca tedavi için onaylanmıştır:

• rezeke edilemeyen veya metastatik melanom;
• lokal olarak ilerlemiş veya metastatik ürotelyal karsinom. Tedavi, kemoterapinin işe yaramadığı veya hastalığın ilerlediği durumlarda uygulanır;
• inoperabl lokal ileri/rekürren veya metastatik özofageal skuamöz hücreli karsinom (ESCC). Bu durumda, toripalimab kemoterapi ile birlikte kullanılır;
• EGFR-negatif ve ALK-negatif, inoperabl, lokal ileri veya metastatik skuamöz olmayan küçük hücreli dışı akciğer kanseri (NSCLC). Ayrıca burada toripalimab kemoterapi ² ile kombinasyon halinde kullanılır.

Toripalimab'ın EMA onayı: Ne zaman bekleniyor?

Toripalimab'ın ruhsat başvurusu Aralık 2022'den bu yana EMA tarafından incelenmektedir. Tipik olarak, başvuru incelemeleri, üreticiden ek bilgi istemek için verilen aralar hariç olmak üzere 210 güne kadar sürer. Toripalimab'ın durumunda inceleme süreci daha uzun sürmektedir. Beklenen bir karar tarihi belirtilmemiştir, ancak toripalimab'ın EMA onayının çok yakında gelmesi mümkündür.

Toripalimab'ın ruhsat başvurusunun sadece NPC endikasyonu için olduğunu unutmayın. İlacın Çin'de onaylandığı ek endikasyonlar şu anda EMA tarafından değerlendirilmemektedir.

Toripalimab Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Toripalimab'ın bugünlerde onay alacağını varsayarsak, ne kadar süre sonra Avrupa'daki hastaların kullanımına sunulacak?

CHMP bir ruhsat başvurusu hakkında olumlu tavsiyede bulunur bulunmaz, EMA onayının resmiyet kazanması 67 gün kadar sürer. Bu noktadan sonra, her AB üye ülkesi ilacı yerel olarak kullanıma sunmak için kendi sürecini başlatabilir. Bu süreç, fiyat müzakerelerinin yanı sıra potansiyel maliyet geri ödemesini de içerir. Bu süreçler Almanya'da ortalama 100 günden Romanya'da ortalama 900 güne kadar her ülkede farklı süreler ^almaktadır4.

Başka bir deyişle, bazı Avrupalı hastalar 2024 yılı içinde toripalimaba erişebilecek. Diğerleri ise muhtemelen birkaç yıl daha beklemek zorunda kalacaktır.

Toripalimab Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

Toripalimab'ın üreticisi Junshi Biosciences, Kasım 2022'de MHRA'ya bir ruhsat başvurusunda ^{bulunmuştur2}. Mart 2024 itibariyle başvuru hakkında henüz bir karar verilmemiştir. Tipik olarak, MHRA onayları, ek veri istemek için verilen aralar hariç, yaklaşık 210 gün sürer. Bu durum göz önünde bulundurulduğunda, toripalimab'ın MHRA onayı eli kulağında olabilir.

MHRA yeşil ışık yakar yakmaz, NICE'in toripalimab'ı NHS'ye potansiyel olarak dahil edilmesi için değerlendirmesi gerekecektir. Bu inceleme birkaç ay sürebilir ve olumlu bir karardan sonraki 3 ay içinde ilaç NHS'de mevcut olmalıdır.

Bu zaman çizelgeleri göz önünde bulundurulduğunda, toripalimabın 2024 yılı içinde Birleşik Krallık'ta kullanıma sunulması mümkündür.

MHRA ve EMA onayından önce toripalimab nasıl alınır?

Avrupa'da veya Birleşik Krallık'ta bir NPC hastasıysanız, Loqtarzi (toripalimab) sizin için kullanılabilir hale gelene kadar aylarca veya bir yıl boyunca beklemek bir seçenek olmayabilir. İyi haber şu ki, beklemek zorunda değilsiniz.

Avrupa ve Birleşik Krallık'ta onaylanmadan önce toripalimaba erişmek için iki güvenli ve yasal seçenek vardır. Birincisi bir klinik araştırmaya katılmak. Diğeri ise Loqtorzi 'yi Bireysel Adlandırılmış Hasta olarak hemen satın almaktır.

Bir toripalimab klinik araştırmasına katılın

Loqtorzi'ye (toripalimab) hızlı erişim sağlamak için devam eden bir klinik araştırmaya katılmayı deneyebilirsiniz. Bir tane bulmak her zaman kolay değildir, ancak aşağıda bazı iyi kaynaklarla başlamanızı sağlayacağız.

Bir klinik araştırmaya katılabilmek için uygunluk kriterlerini karşılamanız gerekir. Ayrıca tedavi eden doktorunuzun desteğine de ihtiyacınız olacaktır. Son olarak, denemede plasebo grubuna atanabileceğinizi bilmelisiniz.

Devam eden toripalimab klinik çalışmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler şunlardır:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Ancak, bazı denemeler uluslararası katılımcılara da açıktır. Şu anda, çoğunlukla Çin veya diğer Asya ülkelerinde bulunan toripalimab içeren çok sayıda deneme vardır. Bununla birlikte, daha fazla işe alım yeri mevcut olabilir, bu nedenle listeyi takip etmeye değer.
• EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
• myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Bireysel Adlandırılmış Hasta olarak toripalimab satın alın

Çoğu ülkede hastaların henüz onaylanmamış veya yerel olarak bulunmayan ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine izin verilmektedir. Özellikle de hayatlarını iyileştirebilecek ya da yaşamı tehdit eden durumlara çare olabileceklerse.

EMA onayı veya MHRA onayından önce Loqtorzi ile bir tedaviye başlamak istiyorsanız, bu siz ve doktorunuz için en hızlı seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan yönetmelik Hasta Adına İthalat yönetmeliği olarak bilinmektedir. Bu yönetmelik kapsamında, hastalar aşağıdaki durumlarda henüz onaylanmamış veya ülkelerinde bulunmayan bir ilacı ithal edebilirler:

• başka bir yerde onaylanmıştır;
• yerel alternatifi yoktur ve
• kişisel kullanım içindir.

Bu işlem, hastanın tedavi eden doktorundan bir reçete gerektirir. Doktor tedavinin sorumluluğunu üstlenir. Ülkeye göre, özel belge gereksinimleri değişebilir.

Loqtorzi Satın Alın

Avrupa veya Birleşik Krallık'ta onaylanmadan önce toripalimab almak için Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Everyone.org adresinden ekibimizle paylaşın, toripalimab satın almanızda size hemen destek olalım.

Başvuru:

1. FDA, İlerlemiş Nazofarenks Kanseri için Toripalimab'ı Onayladı. Ulusal Kanser Enstitüsü, 3 Ocak 2024.
2. Junshi Biosciences Toripalimab için Ek Yeni İlaç Başvurusunun Kabul Edildiğini Duyurdu. BioSpace, 12 Temmuz 2023.
3. Referans Kimliği: 5268318. Accessdata.fda.gov, Erişim tarihi 12 Mart 2024.
4. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. EFPIA, Erişim tarihi 12 Mart 2024.