Vamorolone Avrupa ve Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak? Tüm hikaye.

Kortikosteroidler uzun yıllardır Duchenne Musküler Distrofisi olan hastalar için standart bir tedavi olmuştur. Genellikle, "plato evresine" girmeden ve önemli bir güç kaybı yaşamadan önce 4 veya 5 yaş civarında tedavi planına dahil edilirler ¹. Ne yazık ki, uzun süreli kortikosteroid kullanımı davranış sorunları, kilo alımı, osteoporoz ve daha fazlası dahil olmak üzere çeşitli yan etkilerle ilişkilendirilebilir ².

Bu bağlamda, Agamree'nin (vamorolon) daha az yan etkiye sahip bir "yeni dalga kortikosteroid" olarak yakın zamanda FDA tarafından onaylanması, Duchenne tedavisinde çok ihtiyaç duyulan bir atılım olmuştur.

Vamorolonun 2024 yılının ilk çeyreğinde ABD eczanelerinde olması beklenirken, henüz başka bir yerde onaylanmamıştır.

Vamorolone Avrupa ve Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak? İşte bilmeniz gereken her şey.

Vamorolon ne için kullanılır?

Agamree (vamorolon), Duchenne musküler distrofisi olan çocukların (4+) ve yetişkinlerin tedavisinde endikedir.

Agamree ayrıştırıcı bir kortikosteroiddir. Esas olarak vücuttaki iltihabı yatıştırarak çalışır. Vamorolone diğer kortikosteroidlere benzer şekilde etki eder. Bununla birlikte, hücrelere farklı şekilde bağlanır ve diğer steroidler gibi belirli vücut tepkilerini aktive etmez.

Vamoloronun DMD (Duchenne Musküler Distrofi) için nasıl çalıştığı tam olarak anlaşılamamıştır. Ancak klinik deney sonuçları, bu rahatsızlığı olan çocukların yattıkları yerden daha hızlı kalkmalarına ve daha iyi yürümelerine yardımcı olduğunu göstermektedir. Bazı olağan yan etkiler arasında şiş görünme, kusma, kilo alma ve huysuz hissetme yer ^almaktadır3.

Vamorolon EMA tarafından onaylanmış mıdır?

Agamree (vamorolone), Aralık 2023'ten bu yana yetişkinlerde ve 4 ³ yaş üstü çocuklarda Duchenne kas distrofisinin tedavisi için EMA tarafından onaylanmıştır.

Vamorolone Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

Vamorolonun EMA onayı iyi bir haber olsa da, ilacın tüm Avrupa ülkelerinde hemen satışa sunulacağı anlamına gelmiyor. Eczanelere ulaşmadan önce, ilacın üreticisi ve her üye ülkenin yerel sağlık otoritesi yerel onay, fiyatlar ve sağlık sigortası kapsamı hakkında kararlar vermelidir. Sonuç olarak, vamorolon muhtemelen Avrupa'daki her ülkede farklı zamanlarda satışa sunulacaktır.

Yeni ilaçların AB genelinde kullanıma sunulması EMA onayından sonra ortalama 511 gün sürmektedir. Bu zaman çizelgesi ülkeden ülkeye önemli ölçüde farklılık göstermektedir. Vamorolon gibi yetim ilaçlar için bu süre Almanya'da 102 gün ile Estonya'da 1.081 gün arasında ^{değişmektedir5}.

Vamorolone Birleşik Krallık'ta ne zaman satışa sunulacak?

EMA'nın onayının ardından vamoroline şimdi de Birleşik Krallık'ta MHRA tarafından onaylandı. Bu, ilacı Birleşik Krallık, AB ve ABD'de toplu olarak onaylanan ilk Duchenne tedavisi haline getirmektedir.

Vamorolonun NHS'de kullanıma sunulmasından önce, NICE'in konuyla ilgili kararını gözden geçirmesi ve yayınlaması gerekmektedir. İstişareler devam etmektedir ve Nisan 2024'ün sonuna kadar taslak bir kılavuz yayınlanması ^{beklenmektedir6 .} Olumlu olması halinde Agamree, NICE'ın karar tarihinden itibaren 3 ay içinde hastaların kullanımına sunulmalıdır. 

Dünyanın geri kalanında Vamorolone onay durumu

Nisan 2024 itibariyle Agamree (vamorolone), Duchenne musküler distrofi ⁷ tedavisi için dünyanın başka hiçbir yerinde onaylanmamıştır.

Ülkenizde onaylanmadan önce Agamree'ye (vamorolone) güvenli bir şekilde erişmenin yolları

ABD dışında bir Duchenne hastası mısınız? Doktorunuz vamorolonun size yardımcı olabileceğini düşünüyorsa, Agamree'nin yerel onayını veya bulunabilirliğini beklemek zorunda kalmayabilirsiniz. Bunun yerine, doktorunuz ve siz vamorolon klinik denemelerini keşfedebilirsiniz. Ya da Bireysel Adlandırılmış Hasta olarak vamorolonu hemen satın alabilirsiniz.

Bir vamorolone klinik araştırmasına katılın

Agamree (vamorolone) veya diğer onaylanmamış ilaçları almak için bir klinik araştırmaya katılabilirsiniz. Ülkenizde katılımcı toplayan bir deneme bulmak zor olabilir, ancak bu mümkündür. Denemeye katılabilmek için uygunluk kriterlerini karşılamanız gerekir. Ayrıca tedavi eden doktorunuzun desteğine de ihtiyacınız olacaktır.

İşte devam eden vamorolon klinik denemelerini aramaya başlamak için bazı iyi yerler:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Denemelerin bazıları uluslararası katılımcılara da açıktır. Örnek olarak, Kanada'daki hastalar için işe alım yapan vamorolone ile NCT05185622 klinik araştırması ^verilebilir8.
• EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
• myTomorrows: Bu kuruluş, hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Bireysel Adlandırılmış Hasta bazında vamorolon satın alın

Çoğu ülkede, hastaların yaşamlarını iyileştirebilecek veya yaşamı tehdit eden durumları ele alabilecek ilaçları satın almalarına ve ithal etmelerine yasal olarak izin verilmektedir. Eğer vamorolona ülkenizde satışa sunulmadan önce erişmek istiyorsanız, bu sizin ve doktorunuz için bir seçenek olabilir.

Bunu mümkün kılan yönetmelik Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliği olarak bilinmektedir. Belirli idari gereklilikler açısından ülkeler arasında farklılıklar olabilir. Ancak her durumda bu kriterlerin karşılanması gerekmektedir:

• Söz konusu ilaç başka bir ülkede pazar onayına sahiptir ve hastanın ülkesinde (henüz) onaylanmamıştır veya mevcut değildir;

• Yerel piyasada alternatifi yok;

• İlaç kişisel kullanım içindir;

• Hastanın tedavi eden doktorundan bir reçete mektubu vardır;

• Doktor tedavinin sorumluluğunu üstlenir. Bu, ülkeden ülkeye farklı belgeler gerektirebilir.

Avrupa, Birleşik Krallık veya başka bir yerde yaygın olarak bulunmadan önce vamorolon almak için Bireysel Adlandırılmış Hasta İthalat yönetmeliğini kullanmak istiyor musunuz? Öncelikle tedavi eden doktorunuza danışmanız ve uygun bir reçete almanız gerekecektir.

Zaten bir reçeteniz mi var? Ekibimiz vamorolonu hemen satın almanız için size destek olabilir.

Başvuru:

1. Steroidler (kortikosteroidler). Parent Project Muscular Dystrophy, Erişim tarihi 13 Kasım 2023.
2. Uzun Süreli Yüksek Doz Steroid Tedavisinin Yan Etkileri, Erişim Tarihi: 13 Kasım 2023.
3. Agamree: Ruhsatlı | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, 13 Ekim 2023.
4. Beşeri tıbbi ürünler için AB pazarlama ruhsatı başvurusu. Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi: 13 Kasım 2023.
5. EFPIA Hastalar W.A.I.T. Göstergesi 2021 Araştırması. Efpia, Erişim tarihi: 13 Kasım 2023.
6. Proje bilgileri | Duchenne musküler distrofi tedavisi için Vamorolone [ID4024] | Kılavuz. NICE, Erişim tarihi: 13 Kasım 2023.
7. AGAMREE® (vamorolone) - santhera. Santhera, Erişim tarihi: 13 Kasım 2023.
8. A Study to Assess Vamorolone in Boys Ages 2 to <4 Years and 7 to <18 Years With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). ClinicalTrials.gov, Accessed 13 November 2023.