Relyvrio'nun Avrupa'da alınması zor onayı: Bekleme süreci nasıl atlatılır?

NOT: Bu makale, Relyvrio'nun üreticisi Amylyx'in Relyvrio'yu piyasadan çekeceğini açıkladığı Nisan 2024'ten önce yazılmıştır. Bu gelişme ışığında, Relyvrio EMA onayının gelmesi pek olası değildir. Bunun yerine, bazı Relyvrio alternatiflerini doktorunuzla görüşün. 

Avrupa'daki ALS hastaları on yıllardır yeni bir ilaç onayı alamadı. 2023 yılında Relyvrio, ALS tedavi ortamını değiştirmek için bir umut ışığı oldu. FDA onayını aldıktan sonra, CHMP başvurusunu reddedene kadar ilaç Avrupa'da onaylanma yolundaydı. Hem de iki kez.

Tıbbi onay makamları sadece işlerini titizlikle yaparken, ALS hastaları beklemenin hayal kırıklığıyla baş başa kalmaktadır. Zamana karşı yarışırken tedavi seçeneklerinin eksikliğiyle karşı karşıya kalan bazıları kendi ilaçlarını karıştırmaya bile ^başvurdu1.

Bundan daha iyi çözümler var. Relyvrio'nun Avrupa'daki onayı hakkında bilmeniz gereken her şey burada. Tedaviyi hızlı bir şekilde almak için sahip olduğunuz güvenli ve hızlı seçenekler de dahil.

Relyvrio/Albrioza ne iş yapar?

Relyvrio (Avrupa'da Albrioza olarak pazarlanmaktadır) ALS'li yetişkinler için oral bir ilaçtır. İki aktif bileşeni birleştirir - taurursodiol ve sodium phenylbutyrate. Tam etki mekanizması iyi anlaşılmamıştır. Ancak, iki hücresel bölme (mitokondri ve endoplazmik retikulum) içindeki stres sinyallerini bloke ederek sinir hücresi ölümünü önlemek üzere tasarlanmıştır.

Relyvrio/Albrioza ALS için bir tedavi değildir. Buna rağmen, klinik çalışma sonuçları hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya ve hastaların fiziksel işlevlerini daha uzun süre korumalarına yardımcı olabileceğini ^{göstermektedir2}.

Albrioza/Relyvrio etkili mi?

Albrioza/Relyvrio'nun FDA onayı CENTAUR klinik çalışmasından elde edilen sonuçlara dayanmaktadır. Çalışmanın ilk aşaması, güvenlik ve etkinliğini belirlemek için Relyvrio'yu plasebo ile karşılaştırmıştır. Çalışmanın ikinci aşaması tedavinin uzun vadeli güvenliğine odaklanmıştır.

Bu çalışmadan elde edilen temel sonuçlar şunlardır:

• Relyvrio, ALSFRS-R skorundaki düşüş oranını plaseboya kıyasla yavaşlatmıştır (1,24 puana karşı 1,66 puan). Bu sonuç en çok ince motor becerilerde belirgin ^olmuştur4;
• Relyvrio ile tedavi edilen hastalarda ölüm riski plaseboya kıyasla %44 daha düşüktü;
• Medyan sağkalım Relyvrio grubu için 25 ay, kontrol grubu için 18,5 ay olmuştur;
• Tedavinin başlamasından 24 ay sonra, Relyvrio hastalarının hayatta kalma şansı plasebo grubundaki %33,9'a kıyasla %51,6 olarak ^{hesaplanmıştır3}.

CENTAUR çalışmasının sonuçları FDA tarafından olumlu olarak yorumlanmıştır, ancak çalışmada sınırlamalar vardır. Bu sınırlamalar Relyvrio'nun EMA tarafından reddedilmesine katkıda bulunmuştur. PHOENIX faz 3 klinik çalışması, Relyvrio'nun etkinliğini ve sağkalım faydalarını doğrulamak amacıyla şu anda devam etmektedir. Bu çalışmanın, EMA'ya yeniden başvuruyu desteklemek için ek kanıtlar sağlayacağını umuyoruz. PHOENIX denemesinin sonuçlarının 2024 yılında açıklanması ^{beklenmektedir5}.

Relyvrio'nun EMA onayı neden reddedildi?

Bir hasta olarak, muhtemelen bir kurum tarafından yeterince etkili olduğu düşünülen bir tedavinin neden başka bir kurum tarafından reddedildiğini merak ediyorsunuzdur. İlaç onay kriterleri ve sıkılığı ülkeler arasında farklılık gösterir. Ve EMA, piyasadaki en katı kurumlardan biri olma eğilimindedir.

CHMP, Relyvrio/Albrioza'nın başvurusunu reddederken, ilacın etkinliği ve klinik çalışma verilerinin güvenilirliği ile ilgili endişelere atıfta bulundu. Komisyon, Albrioza'nın ALS ilerlemesini yavaşlatmada etkili olduğuna ikna olmamıştır. Komisyonun vardığı sonuç, olumlu bir fayda-risk dengesinin kurulamadığı yönünde _olmuştur6.

Relyvrio/Albrioza Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?

EMA tarafından reddedilmenin yarattığı hayal kırıklığına rağmen Albrioza/Relyvrio'nun üreticisi EMA tarafından dile getirilen endişeleri gidermek ve onay için yeniden başvurmak konusunda kararlıdır. PHOENIX deneme sonuçlarının bu başvuruyu olumlu bir şekilde destekleyebileceğini umuyoruz.

Tipik olarak, EMA'ya yapılan bir pazarlama izni başvurusunun incelenmesi yaklaşık 210 gün sürer. Ancak, Relyvrio yetim ilaç statüsüne sahiptir. Bu, daha güçlü kanıtlara sahip potansiyel bir yeniden başvurunun daha hızlı bir inceleme veya şartlı ruhsatlandırma için uygun olabileceği anlamına ^gelir7.

Her halükarda, Relyvrio/Albrioza'nın 2024 yılı içinde Avrupa'da satışa sunulması mümkün görünmüyor.

EMA onayından önce Relyvrio/Albrioza nasıl alınır?

Fransız ALS Araştırma Derneği Başkanı Sabine Turgeman'ın da belirttiği gibi, "Hastalığın bürokratik zamanı yoktur"[1]. Dolayısıyla, Relyvrio'nun EMA onayından bir yıl uzakta olsak bile (parmaklar çapraz), bu hastalar için hala sinir bozucu derecede uzun bir süre olabilir.

İyi haber şu ki, onay için beklemek zorunda değilsiniz. 

İlaç Avrupa'da satışa sunulmadan önce Relyvrio tedavinize başlamak için iki seçeneğiniz vardır. Seçeneklerden biri Relyvrio/Albrioza'yı içeren bir klinik çalışma bulmak ve katılmaktır. Diğer seçenek ise Relyvrio'yu Adlandırılmış Hasta olarak hemen satın almaktır. 

İşte bu seçeneklerin her birinin ne anlama geldiği.

Bir Relyvrio klinik araştırmasına katılın

Relyvrio/Albrioza'ya hızlı erişim sağlamak için devam eden bir klinik araştırmaya katılmayı deneyebilirsiniz. Deneme bulmak kolay değildir, ancak mümkündür. Katılmak için uygunluk kriterlerini karşılamanız ve doktorunuzun desteğine sahip olmanız gerekir. Aktif bileşen yerine plasebo alabileceğinizi unutmayın.

İşte devam eden Relyvrio klinik çalışmalarını aramaya başlamak için bazı iyi yerler:

• ClinicalTrials.gov: Bu, ABD'deki tüm klinik araştırmaları içeren bir veri tabanıdır. Ancak, bazı denemeler uluslararası katılımcılara da açıktır. Şu anda, Relyvrio'yu içeren ve davetiye ile uluslararası katılımcıları işe alan bir deneme(NCT05619783) vardır. Ancak, yeni denemeler her an mevcut olabileceğinden bu listeyi takip etmekte fayda vardır.
• EUClinicaltrials.eu: Bu veri tabanı Avrupa Birliği'ndeki tüm klinik araştırmaları içermektedir. Şu anda, 31 Ocak 2022'den önce başlatılan denemeler hakkında sınırlı bilgi içermektedir. Bu araştırmalar için EU Clinical Trials Register'a başvurabilirsiniz.
• myTomorrows ve FindMeCure: Bu kuruluşlar hastaları klinik deneylerde tedavi seçenekleri bulma konusunda desteklemektedir.

Relyvrio'yu İsimli Hasta Olarak Satın Alın

Bir klinik araştırmaya katılmak sizin için bir seçenek değilse, Relyvrio/Albrioza 'yı Adlandırılmış Hasta olarak hemen satın alabilirsiniz. Bu, çoğu ülkede yürürlükte olan Adlandırılmış Hasta İthalat düzenlemeleri sayesinde mümkün olmaktadır. Bu düzenlemelerden yararlanmak için, tedavi eden doktorunuzdan Relyvrio/Albrioza için bir reçete almış olmanız gerekir.

Capivasertib satın al

Zaten bir reçeteniz mi var? İlaca Erişim uzman ekibimize gönderin, Relyvrio'yu hemen satın almanız için size destek olalım. Nerede olursanız olun.

Nihayetinde, EMA onayından önce Relyvrio/Albrioza'ya erişim arama kararı siz ve doktorunuz arasındadır. Bu sürece gerçekçi beklentilerle ve potansiyel riskleri ve faydaları tam olarak anlayarak yaklaşmak çok önemlidir. Bununla birlikte, tedavinize başlamaya hazır olduğunuzda, ekibimiz beklemeyi atlamanıza yardımcı olmak için burada.

Başvuru:

1. Her ay önemli: Avrupalı ALS hastaları yeni ilaçlar istiyor. France 24, 28 Şubat 2023.
2. Neden RELYVRIO. RELYVRIO.com, Erişim tarihi: 13 Şubat 2024.
3. Amiyotrofik lateral sklerozda sodium phenylbutyrate-taurursodiol CENTAUR çalışmasına katılanların uzun süreli sağkalımı. NCBI, Erişim tarihi 13 Şubat 2024.
4. Amyotrofik Lateral Skleroz için Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol Denemesi. The New England Journal of Medicine, 3 Eylül 2020.
5. ALS için Relyvrio. ALS News Today, Erişim tarihi: 13 Şubat 2024.
6. Albrioza | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi: 13 Şubat 2024.
7. Yetim ataması: Genel Bakış | Avrupa İlaç Ajansı. Avrupa İlaç Ajansı, Erişim tarihi 13 Şubat 2024.