Relyvrio Tedavisi Durduruldu: En İyi Alternatifler ve Tedavinize Nasıl Devam Edebilirsiniz?

Son güncelleme: 14 Mayıs 2024

Relyvrio Tedavisi Durduruldu: En İyi Alternatifler ve Tedavinize Nasıl Devam Edebilirsiniz?

Ülkenizde onaylanmamış olsalar bile yeni ilaçlara yasal olarak erişebilirsiniz.

Daha fazla bilgi edinin »

Relyvrio, 2022 yılında hızlandırılmış FDA onayı ile ABD'deki ALS hastalarına bir umut ışığı oldu. Ancak, ilacın kıvılcımı uzun sürmedi. İki reddin ardından EMA onayı bir türlü gelmedi. Ve Mart 2024'te PHOENIX çalışmasının sonuçları Relyvrio'nun daha geniş bir popülasyonda etkinliğini gösteremedi1.

Relyvrio'nun kullanımdan kaldırılması kaçınılmaz görünüyor. Bununla birlikte, ABD'de tedaviyi alan 4.000'den fazla hasta ve belki de dünya çapında Hasta İthalatı yoluyla tedaviye erişen daha fazla hasta var.

Eğer siz de onlardan biriyseniz, Relyvrio'nun başarısız klinik çalışması ve alternatifleriniz hakkında bilmeniz gerekenleri burada bulabilirsiniz.

Relyvrio'nun başarısız klinik deneyi: Ne oldu?

Relyvrio ABD'de hızlandırılmış onay aldığında, FDA ilacın ALS hastalarının sağkalımını uzatmaya veya hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabileceğine dair kanıtların yetersiz olduğunu belirtmiştir6. Ancak o dönemde (ve hala) karşılanmamış bir tedavi ihtiyacı olduğu açıktı. Bu nedenle FDA, Faz 3 PHOENIX deneme sonuçlarını beklemek yerine onayı ilerletmeye karar verdi.

Hızlı bir şekilde 2024'ün başına gelindiğinde PHOENIX denemesinin sonuçları en hafif tabirle yetersiz kalmıştır. 48 haftalık tedavinin ardından, Relyvrio plaseboya kıyasla önemli bir fayda göstermemiştir. Klinik fayda, ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) skor 1'deki değişikliklerle ölçülmüştür.

Ayrıca Relyvrio'nun diğer ikincil sonuçlarda plaseboya göre istatistiksel olarak anlamlı bir faydası olmamıştır. Bunlar arasında yavaş vital kapasitede azalma, yaşam kalitesi, King ve Milano-Torino evrelemesinde azalma, ventilasyonsuz sağkalım ve uzun süreli sağkalım yer almaktadır2.

Bu sonuçlar birçok doktor ve hasta için olumsuz bir sürpriz olmuştur. Özellikle de Relyvrio'nun ALSFRS-R skorundaki düşüşü plaseboya kıyasla özellikle ince motor becerilerinde yavaşlattığı Centaur çalışmasının sonuçları göz önüne alındığında. Relyvrio ile tedavi edilen hastaların ölüm riski %44 daha düşüktü ve kontrol grubu için 18,5 ay olan medyan sağkalım süresi 25 aydı. 24 ay sonra, plasebo grubunun %33,9'una karşılık Relyvrio hastalarının %51,6 hayatta kalma şansı vardı7.

Ancak, veriler verilerdir. Bundan sonra ne olacak?

Relyvrio piyasadan çekiliyor mu?

Evet. 4 Nisan 2024 tarihinde, Relyvrio'nun üreticisi Amylyx, Relyvrio'yu piyasadan çekme sürecini başlattığını duyurdu3. Relyvrio'nun iptali, onaylandığı her iki pazar olan ABD ve Kanada için de geçerli olacak. Amylyx'in basın açıklamasına göre, halihazırda Relyvrio kullanan ve tedavilerine devam etmek isteyen hastalar ücretsiz bir programa geçirilecektir3.

Relyvrio'nun piyasadan kaldırılmasından etkilendiyseniz, işte seçeneklerinizden ve alternatiflerinizden bazıları.

Relyvrio alternatifleriniz nelerdir?

Siz veya sevdiğiniz biri Relyvrio kullanıyorsa, başarısız klinik deney haberiyle başa çıkmak zor olmalı. Özellikle de iyi sonuçlar aldıysanız.

Bununla birlikte, alabileceğiniz bazı önlemler vardır. Bunların hepsi tedavi eden doktorla görüşmeyi gerektirir.

Relyvrio'ya üretici aracılığıyla erişmeye devam edin

Relyvrio tedavinizden memnun kaldıysanız ve doktorunuz sizi tedavide tutmak istiyorsa, ücretsiz programlarına dahil olmak için Amylyx ile iletişime geçebilirsiniz. Bu sizin için en iyi seçenek olabilir ve herhangi bir mali sonucu da olmayacaktır.

Ne yazık ki, Relyvrio'yu henüz onaylanmadığı bir ülkede ( Adlandırılmış Hasta İthalatı yönetmeliği aracılığıyla) alıyorsanız, ücretsiz program sizin için geçerli olmayabilir. Amylyx'e danışmanız ve bireysel durumunuzu şirketle görüşmeniz gerekir.

Ücretsiz program için uygun değilseniz ve Relyvrio'da kalmak istiyorsanız, doktorunuzla görüşmeniz gereken başka bir alternatif daha vardır.

Relyvrio'yu bileşenleriyle değiştirin (Ammonaps ve Tudca)

Relyvrio'nun aktif bileşenleri sodium phenylbutyrate ve taurursodiol'dür. İlaç piyasadan çekildikten sonra Relyvrio tedavinize devam etmek için, her iki etken maddeyi de satın alabilir ve birlikte alabilirsiniz.

  • Bileşen #1: Tudca. Taurursodiol ( tauroursodeoxycholic acid olarak da adlandırılır) Tudca veya Tudcabil adı altında satın alınabilir. Tudca İtalya'da onaylanmıştır. Şu anda ALS tedavisi için kendi klinik çalışmasında yer almaktadır ve bunun için EMA 8 tarafından bir yetim ilaç ataması verilmiştir. Tudca'yı İtalya dışından sipariş etmek için Everyone.org adresinden ekibimizle iletişime geçebilirsiniz. Adlandırılmış Hasta olarak satın almanıza ve ithal etmenize yardımcı olacağız.

 

  • İçerik #2: Ammonaps. Sodium phenylbutyrate adı altında satın alınabilir Ammonaps. Üre döngüsü bozukluklarının tedavisi için EMA ve FDA tarafından onaylanmıştır. ALS tedavisi için hiçbir yerde onaylanmamıştır. Bununla birlikte, doktorunuz bu endikasyon için Tudca ile birlikte size reçete edebilir (etiket dışı reçete olarak bilinir). Reçeteniz varsa, nerede olursanız olun ilacı almanıza yardımcı olabiliriz.

Diğer Relyvrio alternatifleri

Relyvrio tedavinize henüz başlamadıysanız veya istediğiniz sonuçları alamadıysanız, diğer alternatifleri araştırmanız gerekir. Aşağıda doktorunuzla görüşmeye başlamanız için bazı seçenekler bulunmaktadır.

    • edaravone

      Radicava veya Radicut olarak da bilinen bu ilaç, ALS tedavisi için FDA onaylıdır. edaravone henüz EMA onayına sahip olmasa da, Adlandırılmış Hasta İçe Aktarma yoluyla her yerden erişebilirsiniz. Yine de doktorunuzdan bir reçete almanız gerekecektir.

      edaravone ALS'nin ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlamaktadır. Japonya'daki klinik çalışmalar, edaravone ile tedavi edilen hastaların plasebo alanlara kıyasla işlevsel yeteneklerinde daha yavaş bir düşüş yaşadıklarını göstermiştir4.

      Bununla birlikte, bazı meta-analizler edaravone ile tedavi edilen hastalar ile kontrol grubu arasında fonksiyonel yetenek skorlarında istatistiksel olarak anlamlı bir fark bulmamıştır 5. Sağkalım sonuçlarıyla ilgili olarak, yakın tarihli bir meta-analiz edaravone ile tedavi edilen ALS hastalarının sağkalım oranlarında plasebo verilenlere kıyasla istatistiksel olarak anlamlı bir artış olduğunu bildirmiştir 5.

      Bu ilacın sizin için bir seçenek olup olmayacağına doktorunuz karar verecektir.

       

  • Rilutek (riluzole)

    Rilutek (riluzole) 1995 yılından beri ALS tedavisi için FDA onaylıdır. ALS'de görülen nörodejenerasyonda rol oynadığına inanılan bir nörotransmitter olan glutamat salınımını modüle ederek çalışır. Glutamat seviyelerini azaltarak, Rilutek hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlamaktadır.

    Rilutek dünya çapında yaygın olarak mevcuttur. Ancak, ülkenizde onaylanmamışsa veya mevcut değilse, Hasta İthalatı yoluyla yine de erişebilirsiniz. Rilutek için reçeteniz varsa ancak ilaca yerel olarak erişiminiz yoksa ekibimizle iletişime geçin.

Relyvrio alternatifi ülkenizde mevcut değilse ne olur?

ALS hastaları, kendilerine sunulan tedavi seçeneklerinin yetersizliği nedeniyle (haklı olarak) hayal kırıklığına uğramaktadır. Bir seçenek olduğunu bilmek ancak ülkenizde mevcut olana kadar beklemek zorunda kalmak da aynı derecede sinir bozucu.

İyi haber şu ki, dünyanın herhangi bir yerinde onaylanan herhangi bir seçeneği, Adlandırılmış Hasta İthalatı yoluyla herhangi bir yerden alabilirsiniz. Everyone.org , hastaların ihtiyaç duydukları tedavilere nerede onaylandıklarına bakılmaksızın erişmelerine yardımcı olma konusunda uzmanlaşmıştır. Doktorunuz Relyvrio'yu bileşenleriyle değiştirmeye, sizi edaravone'a geçirmeye veya başka bir seçeneğe gitmeye karar verirse, ihtiyacınız olan tedaviyi alabileceğinizden emin olabilirsiniz.

Bizimle iletişime geçmeniz ve reçetenizi bize göndermeniz yeterlidir. Relyvrio'nun kesilmesinin tedavinizi aksatmaması için size yardımcı olmak için elimizden geleni yapacağız.

 

 

Başvuru:

  1. AMX0035'in PHOENIX Denemesi son noktaları karşılamadı - ALS Society of Canada. Kanada ALS Derneği, 8 Mart 2024.
  2. Meglio, Marco. Amylyx, Hayal Kırıklığı Yaratan Faz 3 PHOENIX Bulgularının Ardından AMX0035'i Geri Çekmeyi Düşünüyor. NeurologyLive, 8 Mart 2024.
  3. Cheng, Mira. ALS ilacı Relyvrio başarısız klinik çalışmanın ardından piyasadan çekildi. CNN, Erişim tarihi 14 Mayıs 2024.
  4. edaravone azalmış zorlu vital kapasite ile amyotrofik lateral sklerozda etkinlik: Çalışma 19'un (MCI186-19) post-hoc analizi [klinik çalışma NCT01492686]. NCBI, 14 Haziran 2022.
  5. Amiyotrofik lateral skleroz hastalarında edaravone 'un güvenliği ve etkinliği: sistematik bir inceleme ve meta-analiz. Nörolojik Bilimler, Erişim tarihi: 14 Mayıs 2024. 
  6. Novins, Olivia ve diğerleri. Relyvrio Onayı: Çıkarılan Dersler. Parexel, Erişim tarihi: 14 Mayıs 2024.
  7. Amyotrofik Lateral Skleroz için Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol Denemesi. The New Englang Journal of Medicine, Erişim tarihi 14 Mayıs 2024.
  8. EU/3/17/1844 - amiyotrofik lateral skleroz tedavisi için yetim atama. Avrupa İlaç Ajansı, 31 Mart 2017.